지난 1월 충남 태안군에서 1형 소아 당뇨병 환자의 일가족 3명이 목숨을 끊는 사건이 생겼다. 소아 당뇨병은 근본적인 치료 약물도 없이 평생 치료를 받아야 하기 때문에 환자와 가족들의 부담이 클 수밖에 없다. 당시 아이가 힘들고 가족도 경제적 어려움이 크다는 내용의 유서를 남긴 것으로 알려졌다.
미국 과학자들이 면역세포로 소아 당뇨병을 치료할 수 있음을 입증했다. 베나로야 연구소와 예일대, 리사타 테라퓨틱스 공동 연구진은 “면역 세포의 일종인 ‘조절 T세포’를 사용해 제1형 당뇨병에 걸린 아동을 치료하는 2상 시험에서 안전성과 유효성을 확인했다”고 9일 밝혔다. 아직 치료 효과가 오래 가지는 않지만 마땅한 치료제가 없는 소아 당뇨병에 세포치료라는 새 길을 제시했다는 점에서 주목을 받았다.
소아 당뇨병은 췌장에서 인슐린이 분비되지 않으면서 혈당 조절이 되지 않는 질환이다. 식습관이나 비만 때문에 생기는 성인 당뇨병과 다르다. 주로 췌장포가 비정상적인 면역세포의 공격을 받으면서 발병한다. 연구진은 면역세포가 췌장세포를 공격하지 못하도록 하면 치료가 가능하다고 봤다.
지난 1월 충남 태안군에서 1형 소아 당뇨병 환자의 일가족 3명이 목숨을 끊는 사건이 생겼다. 소아 당뇨병은 근본적인 치료 약물도 없이 평생 치료를 받아야 하기 때문에 환자와 가족들의 부담이 클 수밖에 없다. 당시 아이가 힘들고 가족도 경제적 어려움이 크다는 내용의 유서가 발견됐다.
미국 과학자들이 면역세포로 소아 당뇨병을 치료할 수 있음을 입증했다. 아직 치료 효과가 오래 가지는 않지만 마땅한 치료제가 없는 소아 당뇨병에 세포 치료라는 새 길을 제시했다는 평가를 받았다.
베나로야 연구소와 예일대, 리사타 테라퓨틱스를 포함한 공동 연구진은 면역세포의 일종인 ‘조절 T세포’를 사용해 제1형 당뇨병에 걸린 아동을 치료하는 2상 시험에 성공했다고 9일 밝혔다.
제1형 소아 당뇨병은 췌장에서 인슐린이 분비되지 않으면서 혈당 조절이 되지 않는 질환이다. 식습관이나 비만 때문에 생기는 성인 당뇨병과 다르다. 주로 췌장 세포가 비정상적인 면역세포의 공격을 받으면서 발병한다. 연구진은 면역세포를 조절하면 췌장세포의 기능을 유지할 수 있다고 생각했다.
조절 T세포는 면역 체계를 억제하고 다른 면역세포가 신체 조직을 공격하는 것을 막는다. 연구진은 자가면역 질환의 일종인 제1형 당뇨병을 정상적인 조절 T세포로 치료할 수 있을 거라고 생각했다. 이미 임상 1상 시험에서 조절 T세포의 주입이 성인에게 안전한 것으로 확인된 바 있다.
연구진은 제1형 당뇨병을 가진 소아 환자 131명에게 조절 T세포를 주입하는 임상 2상 시험을 진행했다. 임상 2상은 100~200명의 소규모 환자를 대상으로 약물의 약효와 부작용을 평가하는 단계다. 연구진은 환자에게 무작위로 가짜 약제인 ‘위약’을 처방하거나 조절 T세포를 저용량 또는 고용량으로 주입해 약효가 어떻게 다른지 살폈다.
임상시험 결과 조절 T 세포는 소아 환자에도 안전한 것으로 확인됐다. 베타 세포의 손상을 막는 치료 효과도 나타났다. 하지만 투여 후 1년이 지나자 위약과 비슷한 효과를 보였다. 약효가 장기간 유지되지 않는다는 것을 의미한다. 다만 고용량으로 몸무게 1㎏당 2000만개의 조절 T세포를 투여한 경우, 일주일 후에 면역 기억을 가진 조절 T세포가 일시적으로 증가했다. 주입한 조절 T 세포가 성공적으로 이식됐다는 증거다.
연구진은 “용량에 따라 다르지만 조절 T세포를 한 번 주입하는 것만으로는 제1형 당뇨병의 진행이 크게 바뀌지 않는 것 같다”며 “조절 T 세포의 질을 높이는 것이 중요할 수 있다”고 설명했다. 이어 “치료법을 최적화하더라도 제1형 당뇨병 3기 진단 직후에 적용하면 늦을 수 있다”며 “조절 T 세포를 주입하기 전에 다른 약제를 사용하는 방법을 고려한 추가 연구가 필요하다”고 덧붙였다.
이번 연구 결과는 국제 학술지 사이언스 중개의학(Science Translational Medicine)에 이날 공개됐다.
참고 자료
Science Translational Medicine(2024), DOI: https://doi.org/10.1126/scitranslmed.adn2404