에이비엘바이오(298380)는 미국 파트너사인 아이오니스 파마슈티컬스(Ionis Pharmaceuticals)가 혈뇌장벽(BBB) 셔틀 플랫폼 '그랩바디-B(Grabody-B)'의 비임상 연구를 통해 올리고뉴클레오타이드 치료제의 뇌 전달 가능성을 확인했다고 15일 밝혔다.
아이오니스는 지난 13일(현지 시각) 미국 보스턴에서 열린 글로벌 리보핵산(RNA) 치료제 학회 'TIDES USA 2026: 올리고뉴클레오타이드 & 펩타이드 치료제'에서 이 같은 연구 결과를 발표했다.
발표를 맡은 아이오니스의 부사장인 히엔 자오 박사는 올리고뉴클레오타이드 치료제의 BBB 투과를 위한 유망 기술 가운데 하나로 그랩바디-B를 소개했다.
에이비엘바이오와 아이오니스의 공동 연구에 따르면, 올리고뉴클레오타이드 치료제의 일종인 짧은간섭 리보핵산(siRNA)과 그랩바디-B를 결합한 치료제를 정맥 투여한 결과 대뇌·선조체·시상·소뇌 등 주요 뇌 부위에서 표적 유전자 발현이 줄어드는 효과가 확인됐다. 약물 투여 용량이 늘어날수록 효과도 커졌다.
특히 소뇌는 퇴행성 뇌질환과 운동 기능 조절에 중요한 부위지만, 기존 올리고뉴클레오타이드 치료제로는 약물을 깊은 뇌 영역까지 충분히 전달하기 어려웠다. 회사 측은 이번 연구를 통해 소뇌를 포함한 주요 뇌 부위까지 약물을 전달할 가능성을 확인했다며, 향후 퇴행성 뇌질환 치료제 개발에 활용될 수 있을 것으로 기대된다고 설명했다.
에이비엘바이오는 이중항체 플랫폼 '그랩바디'를 기반으로 다양한 파이프라인을 개발 중이다. 현재 미국·중국·호주·한국 등에서 임상 프로젝트가 진행되고 있다.
이 가운데 파킨슨병 치료제 후보물질 'ABL301′의 후속 임상은 프랑스 사노피가 진행할 예정이며, 담도암 치료제로 개발 중인 'ABL001′은 미국 미국 식품의약국(FDA)으로부터 우선심사(패스트트랙) 및 희귀의약품 지정을 받았다.
또한 노바브릿지와 공동 개발 중인 'ABL111′은 니볼루맙 및 화학항암제 병용요법 임상 2상에 진입했으며, 회사는 올해 하반기 글로벌 학회를 통해 임상 1b상 추가 데이터를 공개할 계획이다.
이상훈 에이비엘바이오 대표는 "아이오니스와의 공동 연구를 통해 그랩바디-B가 올리고뉴클레오타이드 기반 퇴행성 뇌질환 치료제 개발의 핵심 전달 플랫폼으로 활용될 가능성을 확인했다"며 "현재 올리고뉴클레오타이드 치료제에 최적화된 플랫폼으로 고도화하는 연구를 진행 중"이라고 말했다.
이어 "동일 연구에서 근육과 심장 등 말초 조직으로의 전달 가능성도 확인한 만큼 적용 질환 영역 확대도 검토하고 있다"고 덧붙였다.