지씨셀(144510)(GC셀)의 미국 관계사인 아티바 바이오테라퓨틱스(Artiva Biotherapeutics, 아티바)가 개발 중인 동종 NK세포(Natural Killer Cells) 치료제 'AlloNK(AB-101)'가 난치성 류마티스관절염 임상 3상 진입 초록불을 켰다.
동시에 약 3억달러(약 4400억원) 규모의 자금도 조달했다.
아티바는 기존 생물학적 제제와 표적 합성 항류마티스제(b/tsDMARDs)에 반응하지 않는 난치성 류마티스 관절염 환자를 대상으로 진행 중인 임상 2a상에서 긍정적인 초기 결과를 확보했다고 8일(현지 시각) 밝혔다.
아티바는 GC(녹십자홀딩스(005250))와 GC셀(당시 GC녹십자랩셀)이 2019년 3월 미국 캘리포니아주 샌디에이고에 설립한 NK세포치료제 개발 전문 기업이다.
회사에 따르면 최소 6개월 이상 추적 관찰이 완료된 환자군 가운데 71%가 미국류마티스학회 평가 기준인 'ACR50'에 도달했다. ACR50은 관절 통증과 염증 등 주요 증상이 50% 이상 개선된 상태를 의미한다.
평가 가능한 환자 28명 전원에서 B세포가 완전히 고갈되는 '딥 B세포 고갈(Deep B-cell Depletion)' 결과가 확인됐다. 회사 측은 이를 통해 AB-101의 자가면역질환 치료 기전을 뒷받침했다고 설명했다.
아티바는 미국 식품의약국(FDA)과 단일 등록용(Registrational) 임상 3상 설계에 관한 합의도 마쳤다. 회사는 통상 두 차례 진행되는 임상 3상 대신 단일 임상 결과만으로 품목 허가(BLA)를 신청할 수 있는 경로를 확보했다고 밝혔다.
이에 따라 올해 하반기 첫 환자 투여를 시작해 2028년 하반기 주요 데이터를 확보하고, 2029년 허가 신청에 나선다는 계획이다.
현재까지 70명 이상의 자가면역질환 환자에게 외래 기반 투여가 이뤄졌다. 차세대 치료제로 꼽히는 키메릭항원수용체(CAR)-T 치료제에서 문제로 지적되는 사이토카인 방출 증후군(CRS)이나 신경독성(ICANS) 등 중증 부작용은 발생하지 않았다고 회사 측은 설명했다.
아티바는 류마티스 관절염 외에도 쇼그렌증후군과 전신경화증 등으로 적응증 확대도 추진 중이다. FDA와 여러 적응증 데이터를 통합한 안전성 데이터베이스 구축에도 합의했다.
이와 함께 아티바는 보통주·선납 워런트(pre-funded warrant) 발행을 통해 약 3억달러 규모 공모를 완료했다고 밝혔다. 이번 투자에는 블랙스톤, 바이킹글로벌인베스터즈, RA캐피탈매니지먼트, 벤록, 에코R1캐피탈, 삼사라바이오캐피털 등 글로벌 헬스케어 투자기관이 참여했다. 원천기술 파트너인 GC와 GC셀도 공모에 직접 참여했다.
조달한 자금은 류마티스관절염 임상 3상 운영과 글로벌 80개 이상 임상 사이트 확대, 2029년 허가 신청 준비 등에 활용될 예정이다.
GC셀 관계자는 "긍정적인 임상 데이터 발표 직후 글로벌 투자기관들이 대거 참여한 것은 아티바의 NK세포 기술이 자가면역질환 분야에서 '베스트 인 클래스(계열 내 최고 효능)' 치료제로 성장할 가능성을 시장이 높게 평가한 결과"라고 말했다.
그는 이어 "아티바는 GC셀의 NK세포 제조 기술을 기반으로 설립된 기업"이라며 "이번 성과는 GC셀의 NK세포 플랫폼이 항암 영역을 넘어 자가면역질환 분야로 확장될 가능성을 보여준 사례"라고 설명했다. 또 "글로벌 임상 3상 진입과 대규모 자금 유치를 동시에 이뤄내며 GC셀 세포치료제 기술의 글로벌 상업화 가능성이 한층 가까워졌다"고 덧붙였다.
☞NK세포치료제
NK세포는 암세포나 바이러스 감염 세포를 인식해 제거하는 선천면역계 세포다. NK세포 치료제는 이러한 NK세포를 활용해 암세포나 이상 면역세포를 공격하도록 만든 세포치료제를 말한다. 최근에는 자가항체를 생성하는 B세포를 제거하거나 억제하는 방식으로 류마티스관절염·루푸스 등 자가면역질환 치료 가능성도 주목받고 있다. 환자 자신의 세포를 사용하는 자가유래 방식과 달리 건강한 공여자 세포를 기반으로 대량 생산이 가능한 점도 특징이다.