에이비엘바이오(298380)의 미국 자회사 컴퍼스 테라퓨틱스(Compass Therapeutics)가 개발 중인 담도암 치료제 '토베시미그'가 임상 2·3상에서 종양 진행을 늦추는 효과를 확인했다. 다만 전체 생존기간에서는 뚜렷한 개선 효과가 나타나지 않아 치료 효과 범위에는 제한이 있는 것으로 분석된다.
컴퍼스 테라퓨틱스는 27일(현지 시각) 토베시미그와 화학항암제 '파클리탁셀' 병용요법을 파클리탁셀 단독요법과 비교한 임상 결과를 발표했다. 이번 임상은 담도암 2차 치료 환자 168명을 대상으로 진행됐으며, 병용요법 111명, 단독요법 57명을 2:1 비율로 무작위 배정했다. 다만 윤리적 고려에 따라 단독요법 환자는 질병 진행 시 병용요법으로 교차투여가 가능하도록 설계됐다.
분석 결과 토베시미그 병용요법의 무진행 생존기간(PFS) 중앙값은 4.7개월로, 파클리탁셀 단독요법의 2.6개월 대비 통계적으로 유의한 개선을 보였다. PFS는 병이 악화되지 않고 유지되는 기간을 말한다.
반면 환자가 실제로 얼마나 더 오래 생존했는지를 보여주는 전체생존기간(OS)은 병용요법 8.9개월, 단독요법 9.4개월로 큰 차이를 보이지 않으며 2차 평가변수를 충족하지 못했다.
회사 측은 단독요법군에서 환자 31명이 병 진행 이후 병용요법으로 전환되는 교차투여가 이뤄지면서 생존 데이터가 희석됐다고 설명했다.
교차투여 영향을 배제한 사후 분석에서는 보다 뚜렷한 차이가 확인됐다. 교차투여 환자 31명의 OS 중앙값은 12.8개월로, 단독요법만 지속한 환자 26명의 6.1개월 대비 크게 증가했다. 특히 이들 환자는 초기 치료 단계에서 질병 진행 속도가 더 빨랐음에도 병용요법 전환 이후 생존기간이 유의하게 개선된 것으로 분석됐다.
안전성 측면에서는 전반적으로 양호한 내약성을 보였으며 기존 연구 결과와 일관된 프로파일을 나타냈다. 가장 흔한 이상반응은 고혈압(69%)과 피로(67%)였고, 3등급 이상에서는 고혈압(44%)과 호중구감소증(36%)이 주로 보고됐다.
컴퍼스 테라퓨틱스는 이번 결과를 바탕으로 미국 식품의약국(FDA)과 신약허가신청(BLA) 관련 미팅을 진행할 예정이다.
컴퍼스 테라퓨틱스 최고경영자 토마스 슈츠(Thomas Schuetz) 박사는 "토베시미그 병용요법은 PFS 개선을 확인했고, 1차 평가변수인 ORR(항암 치료 후 암의 크기가 일정 기준 이상으로 줄어든 환자들의 비율)도 17.1%를 기록한 바 있다"며 "이번 임상 결과를 기반으로 FDA와 협의해 담도암 2차 치료제 허가를 위한 BLA 제출을 추진할 예정"이라고 말했다.