미국 식품의약국(FDA)이 키메릭 항원 수용체(Chimeric Antigen Receptor·CAR)-T세포 치료제로 치료 받은 환자에게서 악성 종양이 발생하는 사례가 접수돼, 치료제에 대한 안전성 조사에 착수했다.
‘CAR-T세포’는 암세포를 찾아내 공격하는 인체 면역 체계 주력군인 T세포에 유전자를 새로 집어넣어 항암 효과를 극대화한 것이다. 한 번 투여로 완치율이 50%에 달해 ‘꿈의 항암제’ ‘기적의 항암제’라고 불려왔다. 그런데 이런 CAR-T 면역요법으로 치료를 받은 환자 T세포에서 악성 종양이 나타나, 위험성 조사에 나선 것이다.
FDA는 28일(현지 시각) 성명을 내고 BCMA 유도 또는 CAR-T 면역요법 치료 후 T세포에서 발견된 악성 종양에 대해 위험 조사를 실시한다고 밝혔다. 이에 따르면 키메라 항원 수용체 관련 T세포 악성 종양 보고는 임상 시험에서 5건, FDA의 부작용 보고 시스템에서 14건 등 총 19건이 접수됐다. 악성 종양 발생에 따른 입원·사망 사례도 있다.
이에 현재 승인된 CAR-T 치료제에 대한 모니터링을 진행한다. 대상 치료제는 BMS ‘아베크마(이데캅타겐 비클레우셀)’, BMS ‘브레얀지(리소캅타겐 마라루셀)’, J&J ‘카빅티(실타캅타겐 오토루셀)’, 노바티스 ‘킴리아(티사겐레클루셀)’, 길리어드 ‘테카르투스(브렉수카브타겐 오토루셀)’, ‘예스카타(액시캅타겐 실로루셀)’ 등 6종이다.
FDA는 해당 의약품으로 치료를 받은 환자와 임상시험 참여자는 새로운 악성 종양 발생 여부에 대해 평생 감시해야 한다고 밝혔다. 최초 승인 당시 15년 장기 추적 관찰을 하기로 했는데, 보다 장기적으로 안전성과 2차 악성 종양 발생 위험을 평가해야 한다는 의미다.
FDA는 “치료제들이 갖는 임상적 이점이 잠재된 위험 보다 더 크지만, 입원·사망을 포함한 심각한 결과를 초래할 수 있어 T세포 악성 종양 위험 조사를 통해 규제 조치 필요성에 대한 평가를 진행하고 있다”고 밝혔다.
또 FDA는 “치료 후 새로운 악성 종양이 발생하는 경우 제조업체에 연락하여 보고하고, 유전자 검사를 위한 환자 샘플 수집에 대한 지침을 안내받아야 한다”고 제언했다.
한편, 국내 건강보험 제도권에 진입한 노바티스의 킴리아는 B세포 급성 림프성 백혈병·미만성 거대 B세포 림프종 치료제로 1회 투여 가격이 3억 6000만원에 달하는데, 작년 4월부터 요양급여가 적용돼 환자부담금이 최대 약 600만원 수준으로 낮아졌다.
☞카티(CAR-T)세포 치료
환자 몸에 있는 면역세포 T세포를 밖으로 꺼내서 실험실에서 유전자를 투입하여 암세포만 달라붙도록 한 후 다시 환자 몸 속에 넣어 주면, T세포가 암세포만 골라 죽이는 치료법이다.