차세대융합기술연구원(이하 융기원), 서울대학교 공동연구팀이 그래핀 양자점을 활용해 난치성 희귀질환인 C1형 니만-피크(Niemann-pick type C1)의 치료가능성을 제시했다.
서울대 수의과대학강경선 교수(교신저자) 및 홍병희 교수(서울대 화학부 및 융기원 그래핀 융합기술 연구센터) 연구팀이 주도하고, 신석민 교수(서울대 화학부) 연구팀, 융기원 입주 벤처기업 바이오그래핀 및 그래핀스퀘어 등이 참여한 공동연구에서 연구팀은 그래핀과 그 유도체들을 나노 약물로 이용해 신경질환에서 치료 효과를 밝혀냈다고 11일 밝혔다.
난치성 희귀질환 C1형 니만-피크 질환(소아성 치매)은 콜레스테롤 수송체 단백질인 NPC1이 돌연변이가 되면서 콜레스테롤과 지질이 세포 내에 축적되는 질환이다. 대체로 신생아 단계에서 황달 증상과 함께 질환이 발현되며 성장하면서 운동 실조증, 기억력 감퇴 등 신경 퇴행 증상이 진행되는 것이 특징이다. 현재 치료제 개발이 이뤄지고 있지만 이렇다 할 치료제가 없는 상황이다.
강경선 교수 연구팀 강인성 박사와, 바이오그래핀 유제민 박사가 1저자로 참여한 이번 연구는 그래핀 양자점이 콜레스테롤과 결합해 세포 내 축적을 억제함으로써 C1형 니만-피크병의 치료제로 활용할 수 있는 사실을 밝혀냈다.
그래핀 양자점이 사람의 뇌와 혈관 사이의 혈뇌장벽(Blood-brain barrier)을 통과할 수 있다는 것을 증명하고, 뇌에 직접 투여할 필요 없이 복부 투여만으로도 손상된 뇌를 치료할 수 있다는 것을 확인했다.
홍병희 융기원 교수는 "바이오 벤처기업 바이오그래핀으로 이전된 특허기술을 바탕으로 미국립보건원(NIH)과 협력해 유효성과 안정성을 검증하는 전임상·임상 진행과 동시에 미국 FDA 신속심사를 추진할 계획"이라고 밝혔다.
이번 연구 성과는 세계적 학술단체인 미국화학회가 발간하는 나노분야 최고 국제학술지인 '나노 레터(Nano Letters)'의 표지 논문으로 선정돼 11일 출판됐다.