"퓨어스템 임상 3상에서 유효성 결과가 기대에 미치지 못한 원인을 분석 중입니다. 임상설계는 지난 2상과 큰 차이가 없는 상황으로 반복투여·고용량 임상시험을 다시 해 효능을 재입증할 겁니다"
이태화 강스템바이오텍(217730)대표가 25일 오후 서울 여의도 한국거래소 별관에서 기업설명회를 갖고 줄기세포 아토피치료제 ‘퓨어스템 AD주’의 임상 3상 실패 원인에 대해 이같이 말했다.
이번 퓨어스템AD주 임상3상은 중등도 이상 만성 아토피피부염환자를 대상으로 약물의 유효성과 안전성을 평가한 결과다. 197명 환자를 대상으로 98명은 퓨어스템AD를, 99명은 생리식염수를 투여받아 아토피피부염 개선정도를 평가했다.
두 투여군 모두에서 약물과 관련된 중증 이상반응은 크게 다르지 않았으며, 직접적인 인과관계는 없는 것으로 나타났다. 하지만 안전성과 달리 유효성은 생리식염수를 투여받은 환자와 큰 차이가 없었다. 약물이 치료효과를 입증하지 못한 것이다.
강스템바이오텍은 현재 임상 3상에서 약물 효능에 대한 통계적 유의성을 획득하지 못한 원인을 분석 중이다. 이 대표는 "지난 임상 2상 결과가 좋아 이번에도 같은 결과를 받을 것으로 예상했으나 기대와 달리 실망스럽다"며 "한 기관에서 임상시험을 진행했던 이전과 여러기관에서 임상시험을 진행해 것 외에 다른 차이를 보고 있다"고 설명했다.
최창규 강스템바이오텍 임상개발본부 부사장은 "12주 관찰에서 1차 유효성 확인에는 실패했지만 2차 평가 목표에서 퓨어스템AD주의 반응이 확인됐다"면서 "특히 아토피 환자들에게 나타나는 TARC 단백질 수치가 10배 가까이 개선됐다"고 말했다.
회사 설명에 따르면 이번 임상시험 결과에서 첫 투약 후 4주까지 퓨어스템AD와 생리식염수간 차이는 분명히 나타난다. 강스템바이오텍은 이 점에서 착안해 첫 투여 후 4주 주기의 반복 투여를 하거나 현재 아토피치료에 사용하는 항히스타민제와 병용하는 임상시험을 추가로 진행할 계획이다.
특히 이번 임상 3상에서 안전성이 확인된 만큼 줄기세포의 투여용량을 증대해 확실한 효능을 높일 예정이다. 이 대표는 "5년전 국책과제로 선정돼 지난 7월 승인된 반복투여 임상에서 용법 용량 프로토콜을 추가할 예정"이라며 "향후 줄기세포의 효능을 증대시키는 기술도 적용할 것"이라고 말했다.
이 대표는 이번 임상 실패로 발생할 수 있는 경영 악화 우려에 대해서는 일축했다. 이번 임상 3상에 들어간 비용은 70억원이며, 향후 반복투여 방식의 임상시험 비용은 30억원 정도다. 강스템바이오텍은 690억원의 자금을 확보해 향후 3년간 연구개발 비용을 확보한 상태다.
이 대표는 "화장품 사업, 비임상 CRO 사업 등 자회사 매출도 있어 2021년 매출액 30억 이상을 달성할 수 있을 것"이라며 "자본잠식이나 상장 폐지 이슈는 걱정없도록 비상 경영체재를 가동하겠다"고 말했다.
이어 "우리는 임상3상 결과에 대해 확신을 갖고 품목허가와 생산공정 준비 등 상용화에 박차를 가하는 상황이었다"며 "이번 결과를 소중한 자산과 경험으로 삼아 반드시 줄기세포 아토피 피부염 치료제를 완성하겠다"고 덧붙였다.