국내 연구진이 알츠하이머 치매를 유발하는 단백질 2종을 한꺼번에 억제할 수 있는 신약 후보 물질을 처음으로 개발했다.
한국과학기술연구원(KIST) 치매DTC융합연구단의 김영수(사진)·양승훈 박사 연구팀은 알츠하이머 치매를 유발하는 것으로 알려진 베타아밀로이드 단백질과 타우 단백질을 동반 억제하는 신약 후보물질 '네크로스타틴-원(Necrostatin-1)'을 개발했다고 21일 밝혔다.
알츠하이머는 환자의 뇌에서 베타아밀로이드 단백질이 쌓이면서 나타나는 신경반과 타우 단백질의 과다인산화와 집적으로 나타나는 신경섬유다발 형성이 주요 원인으로 알려졌다. 그동안 알츠하이머 치료 연구자들은 베타아밀로이드를 억제제가 중요하다는 쪽과 타우 단백질 억제제가 중요하다는 쪽으로 양분돼 아직까지 치열한 논쟁을 벌이고 있다.
KIST 연구진이 이번 연구로 뇌세포 괴사를 억제하는 약물로 알려진 '네크로스타틴-원'이 베타아밀로이드와 타우를 동시에 억제할 수 있다는 사실을 처음으로 입증하면서 알츠하이머 치료 연구자들의 논쟁은 새로운 국면을 맞게 됐다.
연구팀은 네크로스타틴-원을 알츠하이머에 걸린 생쥐에 투약하자 베타아밀로이드 단백질의 응집체가 뇌에서 현저하게 감소되고, 타우 단백질의 응집현상 역시 억제된다는 사실을 밝혀냈다. 알츠하이머병 주요 원인 단백질을 모두 억제하기 때문에 뇌세포 사멸을 막고 인지기능이 개선되는 효능을 보여준 것이다.
생쥐의 기억력 검사인 행동시험에서도 약물이 투여된 알츠하이머 생쥐의 인지 기능이 정상 수준으로 회복된다는 사실을 알아냈다.
김영수 박사는 "이번 연구 성과는 국제적으로 오랫동안 논쟁이 됐던 '베타아밀로이드 vs 타우' 가설의 종지부를 찍을 수 있는 새로운 치료 전략을 제시했다는 점에서 의미가 크다"고 말했다.
연구진은 네크로스타틴-원에 대한 동물 실험을 완료하고 안전성과 경구용 약물 가능성을 알아보는 전임상 연구를 진행중이다. 현재 국내외 제약사들과 임상 시험을 위해 논의하고 있다. 김영수 박사는 "이르면 내년 초부터 제약사에 기술을 이전하고 임상을 진행할 수 있을 것으로 보인다"고 말했다.