아버지는 간암으로 투병하다 2015년 70세 나이에 세상을 떠났다. 면역 항암제, 경동맥 화학 색전술 같은 치료를 수차례 받았지만, 병원에선 "더는 방법이 없다"고 했다.
첫 국산 개인 맞춤형 자가 유래 T세포(CAR-T) 면역 항암제를 개발한 '큐로셀'의 김건수(51) 대표는 당시를 떠올리며 "아버지를 더는 치료할 기회가 없다는 사실에 허망했다"고 했다. 지난 5일 서울 중구 본지 사무실에서 만난 그는 "환자와 가족에게 '또 한 번의 기회'가 얼마나 소중한지 절감했고, 이후 국산 CAR-T 치료제 개발에 매달렸다"고 말했다.
큐로셀은 올해 국내 신약 개발 역사를 새로 쓴 바이오 벤처 기업이다. 지난 4월 국내 처음으로 CAR-T 치료제를 개발, 허가받았다. 제품명은 '림카토(성분명 안발캅타젠오토류셀)'. 42번째 국산 신약이기도 하다.
T세포는 우리 몸의 감시 역할을 하는 백혈구 일종으로 암세포를 찾아 죽이는 역할을 한다. CAR-T 치료제는 환자의 T세포를 채취해, 암세포를 잘 인식하도록 유전공학적으로 개조한 뒤 다시 환자 몸에 주입하는 맞춤형 면역세포 항암치료제다. 아직까진 혈액암 치료제로만 개발돼 있다.
김 대표는 큐로셀을 2016년 12월에 창업했다. 본래는 한화석유화학 중앙연구소, LG화학, 차바이오텍 등에서 신약 개발과 R&D 전략 기획 등을 맡아왔다. 아버지 투병을 지켜보며 뒤늦게 면역 항암제를 파고들었고, CAR-T 치료제에 대해 알게 됐다.
CAR-T 치료제는 림프종, 백혈병, 다발성 골수종 같은 혈액암 환자들이 기존 항암 치료를 받은 후에도 낫지 않거나 재발했을 때 마지막으로 시도할 수 있는 방법으로 꼽힌다. 단 한 번 투약으로 기존 치료에 실패한 환자의 30~40%가 완치된다. 김 대표는 "'아, 이건 내가 개발해야겠다'는 생각이 들었다"고 했다.
해외에서 CAR-T 연구를 해본 이들부터 수소문했다. 김찬혁 당시 KAIST 생명과학과 교수(현 서울대 첨단융합학부 교수), 심현보 이화여대 생명과학과 교수 등을 만나 큐로셀을 설립했고, 2017년 본격적으로 신약 개발을 시작했다.
2021년 2월 임상 허가를 받고 환자를 모집했다. 환자들은 순식간에 모였다. 당시 외국에서 들어온 CAR-T 치료제에 대한 국내 보험 승인이 아직 나지 않을 때다. "당시 약이 한 번 투여하는 데 3억6000만원쯤 했어요. 이런 상황에서 국산 CAR-T 치료제 임상을 시작한다니까 치료제가 간절한 환자들이 찾아온 거죠." 그해 4월에 환자 투여를 시작해 2023년 10월에 임상 2상을 마쳤고, 지난 4월 품목 허가를 받았다. 김 대표는 "임상을 끝까지 하려면 돈과 시간이 많이 들지만, 그래도 기술 수출보단 국내에서 상업화까지 성공하고 싶었다"고 했다.
차세대 CAR-T 치료제 개발에도 돌입했다. 혈액암을 넘어 고형암을 겨냥하는 CAR-T 치료제 개발이 목표다. 김 대표는 "우리 치료제 덕에 완치된 환자 얘기를 처음 듣던 날이 생생하다"고 했다. "그 감격 때문에라도 신약 개발을 지속할 겁니다. 해볼 만하다고 생각합니다."