코오롱티슈진의 골관절염 세포·유전자 치료제 'TG-C'(옛 인보사)가 첫 번째 미국 임상 3상에서 치료 효과를 입증하지 못했다.
전승호 코오롱티슈진 공동대표는 21일 서울 강서구 코오롱 원앤온리타워에서 열린 기자간담회에서 이 같은 결과를 발표하면서 "기존 임상과 비교해 동등하거나 그 이상의 개선 효과가 나타났다는 점에선 절반의 성공"이라고 말했다. 그는 "미국 상업화 일정은 당초 계획보다 늦어질 수 있다"고 했다.
이번 결과는 코오롱티슈진이 미국에서 진행하는 두 건의 임상 3상 가운데 첫 번째 시험에서 나왔다. TG-C는 통증 평가지표(VAS)와 골관절염 증상 평가지수(WOMAC) 등 공동 1차 평가에서 위약군(치료 성분이 없는 가짜약을 투여한 환자군)보다 우수한 효과를 입증하지 못했다. TG-C 투여군의 VAS 점수는 투여 전보다 38.7점 낮아졌지만, 위약군은 이보다 높은 39.2점이 감소했다.
WOMAC 점수도 TG-C군이 27.61점, 위약군이 26.54점 낮아져 두 집단 사이에 통계적으로 의미 있는 차이가 없었다. 투여 전과 비교해 환자의 증상이 나아졌지만, 위약보다 낫다는 점이 확인되지 않아 유효성을 인정받지 못한 것이다.
노문종 공동대표는 "과거 임상과 비교하면 TG-C의 효과는 재현됐지만 위약 반응이 크게 나타났다"고 말했다. 회사는 임상 기관별 차이와 환자의 진통제 사용 여부, 임상 데이터 처리 과정 등을 다시 점검하겠다고 밝혔다. 분석은 앤디 웨이먼 코오롱티슈진 최고 의학 책임자(CMO)가 맡는다. 웨이먼 CMO는 "임상에 사용한 물질부터 임상 운영과 데이터 분석까지 전 과정을 조사할 것"이라며 연말까지 기본 분석을 마치겠다고 했다.
다음 변수는 오는 10월 결과가 공개되는 두 번째 미국 임상 3상이다. 전 대표는 "두 번째 임상 결과를 예측할 수는 없다"며 "결과가 확연히 좋게 나오면 FDA(미 식품의약국)와 협의를 시작할 것"이라고 말했다. 두 임상은 설계는 같지만 환자와 의료진, 시험 기관이 다르다.
다만 두 번째 임상이 성공하더라도 미국 허가가 보장되는 것은 아니다. FDA는 한 건의 임상시험만으로 유효성을 인정하려면 해당 시험 결과가 매우 설득력 있고 이를 뒷받침할 강한 확증 근거가 있어야 한다고 밝히고 있다. FDA는 두 임상 결과를 모두 검토한 뒤 추가 임상이 필요한지를 판단하게 된다.
TG-C는 국내에서 '인보사케이주'라는 이름으로 2017년 허가돼 판매됐다가 2019년 허가 내용과 다른 성분이 들어간 것으로 확인돼 허가가 취소됐다. 미국에서는 2014년부터 임상 3상을 진행하다 2019년 한 차례 보류됐고, 1년여 조사 끝에 문제가 없다고 확인돼 재개됐다.
이날 코오롱과 코오롱티슈진, 코오롱생명과학 주가는 일제히 가격제한폭까지 하락했다.