종근당은 지난해 경기 시흥시 배곧지구에 최첨단 바이오 의약품 복합 연구·개발 단지를 조성하기 위해 2조2000억원을 투자하겠다는 계획을 밝혔다. 같은 해 10월에는 연구 없이 개발에 집중하는 NRDO(No Research, Development Only) 형태의 신약개발 전문회사 '아첼라'를 설립했다.
종근당은 세포·유전자 치료제(CGT), 항체-약물 접합체(ADC) 등 신규 모달리티로 신약 파이프라인을 확대하고 있다. 세상에 없던 혁신 신약(First-in-class)과 미충족 의료 수요가 큰 치료제를 목표로 연구·개발 역량을 집중한다는 전략이다.
이 같은 연구·개발 전략은 2023년 글로벌 제약사 노바티스와의 대규모 기술 수출 계약으로 이어졌다. 종근당은 저분자 화합물인 히스톤탈아세틸화효소6(HDAC6) 억제제 'CKD-510'의 개발·상업화 권리를 총 13억500만달러 규모로 노바티스에 이전했다. 지난해 5월 노바티스가 미국 식품의약국(FDA)에 임상 2상 시험계획을 제출하면서 단계별 기술료 500만달러도 받았다.
◇신약개발 전문 자회사 '아첼라'
종근당이 자회사로 설립한 아첼라는 신규 파이프라인 발굴과 임상 개발, 기술 수출, 상용화에 집중하는 신약개발 전문회사다. 회사명은 시작과 근원을 뜻하는 고대 그리스어 '아르케(Arche)'와 생명·조화·확장을 상징하는 어미 '라(-la)'를 결합했다.
아첼라는 이상지질혈증 치료제 'ACL-508', 경구용 비만·당뇨 치료제 'ACL-514', 퇴행성 신경질환 치료제 'ACL-513' 등 3개 파이프라인에 역량을 집중할 계획이다.
ACL-508은 혈액 내 콜레스테롤 운반에 관여하는 콜레스테롤에스테르 전이단백질(CETP)의 활성을 억제해 저밀도 콜레스테롤(LDL-C)은 낮추고 고밀도 콜레스테롤(HDL-C)은 높이는 후보 물질이다. 종근당은 약물의 '표적 외 효과'와 지방세포 축적, 낮은 안정성 등 1세대 CETP 저해제의 한계를 개선한 2세대 약물이라고 설명했다. 영국과 미국에서 임상 1상을 진행했으며, 최근 미국 국립지질협회 학술대회에서 관련 결과를 발표했다.
ACL-514는 경구 투여가 가능한 GLP-1 작용제다. 비임상 연구에서 용해도를 개선해 동물 모델에서 경구 생체 이용률을 높였으며, 경구용 비만 치료제 오포글리프론보다 적은 용량에서 유의한 체중 감소 효과를 보였다는 게 회사 측 설명이다. 동일 용량에서는 더 우수한 혈당 강하 효과도 확인했다.
뇌혈관장벽(BBB)을 통과할 수 있도록 설계한 ACL-513은 알츠하이머병과 타우병증, 샤르코-마리-투스병(CMT) 등 퇴행성 신경 질환을 목표로 개발 중이다. 종근당은 지난해 미국 신경과학학회에서 타우병증 동물 모델 연구 결과를 공개한 데 이어 최근 국제 말초신경과학학회에서 CMT 모델 연구 결과를 발표했다. 비임상 연구에서는 손상된 축삭 수송을 정상 수준으로 복원시키는 효과가 확인됐다.
◇폭넓은 신약 파이프라인이 성장동력
종근당은 2023년 네덜란드 시나픽스와 기술도입 계약을 체결하고 ADC 플랫폼 기술 3종의 사용권을 확보했다. 산학연 협력과 오픈 이노베이션을 통해 ADC 항암제 개발도 확대하고 있다.
비소세포폐암 치료제로 개발 중인 'CKD-702'는 항암 이중항체 바이오신약이다. 종근당은 2022년 유럽종양학회에서 임상 1상 파트1 결과를 발표했고, 현재 임상 1상 파트2를 진행하고 있다. 향후 바이오마커를 기반으로 환자를 선별해 치료 효과를 확인하고, 다양한 암종으로 적응증을 확대할 계획이다.
'CKD-703'은 종근당이 독자 개발한 간세포성장인자 수용체(c-Met) 표적 단일클론항체에 ADC 플랫폼 기술을 적용한 후보물질이다. 암세포를 선택적으로 사멸시키도록 설계됐으며, 현재 비소세포폐암과 고형암 환자를 대상으로 임상을 진행하고 있다.