알츠하이머병 다음으로 흔한 퇴행성 신경질환인 파킨슨병의 줄기세포 치료 성공 조건이 제시됐다.
연세대 의대 생리학교실 김동욱 교수 연구팀은 한·미·일 3국의 파킨슨병 줄기세포 치료 임상시험 성과를 비교·분석해 성공적인 치료를 위한 핵심 가이드라인을 제시한 연구 결과를 '셀 스템 셀(Cell Stem Cell)에 발표했다고 27일 밝혔다. 김 교수는 에스바이오메딕스(304360) 최고기술책임자(CTO)를 겸임하고 있다.
줄기세포 유래 도파민 신경세포 기반 세포치료 효과를 높이기 위해서는 세포 품질 관리부터 환자 선별, 이식 방법, 면역반응 관리까지 치료 전 과정을 표준화해야 한다는 게 이번 연구의 주요 골자다.
파킨슨병은 중뇌의 흑질에 있는 도파민 신경세포가 점차 소실되면서 손 떨림, 근육 경직, 느린 움직임 등이 나타나는 퇴행성 신경질환이다.
현재 파킨슨병 줄기세포 치료는 인간 배아줄기세포(ES세포)나 유도만능줄기세포(iPS세포)를 중뇌 도파민 신경세포로 분화시켜 환자의 뇌에 이식하는 방식이다. 이식된 세포가 뇌에서 장기간 생존하며 도파민을 분비하고 기존 신경회로와 연결돼 운동 증상을 개선하는 것을 목표로 한다.
최근 한국과 미국, 일본 연구진은 줄기세포에서 만든 도파민 신경세포를 환자에게 이식한 초기 임상시험 결과를 잇달아 발표했다. 세 연구 모두 이식 세포와 관련한 중대한 안전성 문제는 확인되지 않았고, 도파민 기능 회복을 시사하는 뇌영상 결과도 관찰됐다. 다만 환자별 치료 효과에는 상당한 차이가 나타났다.
연구팀은 치료 효과 차이의 원인으로 세포 품질뿐 아니라 환자의 연령과 질환 진행 정도, 증상 유형, 세포 이식 위치와 주입 방식, 면역반응 등을 꼽았다. 이러한 요소들이 복합적으로 작용해 치료 성과를 결정한다는 분석이다.
이에 연구팀은 성공적인 세포치료를 위해 ▲치료 효과를 예측할 수 있는 세포 품질 평가 기준 마련 ▲치료 적합 환자 정밀 선별 ▲세포 이식 위치와 주입 방법 표준화 ▲조직적합성과 면역반응의 체계적 관리 ▲통일된 임상평가와 장기 추적관찰이 필요하다고 제안했다.
김동욱 교수는 "한·미·일 초기 임상은 줄기세포 유래 도파민 신경세포가 실제 파킨슨병 환자의 뇌에서 생존하고 기능할 수 있다는 가능성을 보여줬다"며 "이제는 환자마다 치료 효과가 다른 원인을 규명하고, 세포 품질과 환자 선별, 이식 방법, 면역관리를 통합적으로 관리하는 것이 중요하다"고 말했다.
다만 연구팀은 현재까지의 결과는 소수 환자를 대상으로 한 초기 임상시험에 기반한 만큼 치료 효과를 확립하기 위해서는 대규모 후속 임상과 장기 추적관찰이 필요하다고 설명했다.
현재 한국과 미국, 일본 연구진은 임상 3상을 준비 중이며, 일본은 치료의 시급성을 고려해 소규모 임상 결과를 토대로 조건부 허가를 내준 상태다.
참고자료
Cell Stem Cell(2026) DOI: https://doi.org/10.1016/j.stem.2026.07.002