첨단재생의료를 희귀·난치질환자 치료에 이용하도록 처음으로 승인한 1호 사례가 나왔다.
보건복지부는 가톨릭대학교 여의도성모병원이 신청한 재발 위험이 큰 희귀 림프종 완전관해 환자 대상 치료 계획이 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 심의위원회에서 적합 의결됐다고 24일 밝혔다.
'첨단재생의료 및 첨단 바이오의약품 안전 및 지원에 관한 법률(첨생법·재생의료법)' 개정안이 2025년 2월 시행된 이후 1년 2개월만이다. 첨단재생의료는 사람의 세포, 조직, 유전자 등을 활용해 손상된 인체 기능을 복원하는 혁신 치료법이다.
이번에 승인된 치료는 바이젠셀(308080)이 개발한 자가면역세포치료제 VT-EBV-N이다. 이번 치료는 항암치료를 마친 뒤 영상 검사에서 암이 보이지 않는 완전관해 상태에 도달했지만, 재발 위험이 높은 EBV(엡스타인-바 바이러스) 양성 NK·T세포 림프종 환자를 대상으로 한다.
환자 본인의 면역세포에서 EBV 항원을 인식하도록 만든 특수 T세포(면역세포)를 만들어 투여하는 방식이다. EBV 특이 면역세포를 투여해 잔존 암세포를 제거하고 재발을 억제하는 게 목적이다.
해당 치료는 가톨릭대 여의도성모병원이 실시하며, 전영우 혈액내과 교수가 책임자로 참여한다. 대상자는 총 15명이다. 치료는 산업융합 규제 특례 심의위원회 의결·통보 이후 2년간 시행되며 연장할 수 있다.
치료 비용은 7620만7178원으로 책정됐다. 치료 시 4000만원을 납부하고, 이후 5년 이내 재발하지 않을 경우 3000만원을 추가 납부하는 구조다. 다만 치료 후 5년 이내 재발 시 비용은 전액 환불된다.
복지부는 해당 질환이 항암화학요법과 방사선 치료에도 불구하고 재발률이 높고, 재발 시 사망 위험이 크게 증가하는 점을 들어 새로운 치료 필요성이 크다고 설명했다.
김현숙 보건복지부 첨단의료지원관은 "제1호 첨단재생의료 치료 승인으로 재발 위험성이 높은 희귀 림프종 환자에게 새로운 치료 기회를 제공할 수 있을 것으로 기대된다"고 말했다.
그는 "이번 치료 1호 승인은 첨단재생의료 치료 제도가 의료 현장에서 시작됐다는 점에서 의미가 크다"며 "앞으로도 미충족 의료수요에 대응하기 위해 첨단재생의료 치료가 원활히 실시될 수 있도록 제도개선 등 지원을 강화해 나가겠다"고 밝혔다.
치료 책임자인 전영우 여의도성모병원 교수는 "VT-EBV-N 임상 2상 결과를 통해 치료효과와 안전성을 확인했으며, 재발 위험이 높은 환자들에게 의미 있는 치료 선택지가 될 수 있다고 판단했다"고 말했다. 전 교수는 "실제 의료현장에서 환자들에게 조기에 적용할 수 있게 돼 매우 뜻깊게 생각한다"고 말했다.
기평석 바이젠셀 대표는 "국내 최초의 치료 계획 승인을 통해 VT-EBV-N의 임상적 가치와 재발 방지 치료의 필요성이 다시 한번 확인됐다는 점에서 매우 의미 있게 생각한다"며 "앞으로도 의료기관과 긴밀히 협력해 환자에게 필요한 치료 기회를 제공하고 VT-EBV-N의 조건부 품목 허가와 기술이전을 위해 노력해 나가겠다"고 밝혔다.
이번 치료는 상업용 임상시험 결과를 기반으로 첨단재생의료 치료 계획 심의 신청이 가능하도록 한 기획형 규제샌드박스를 통해 신청된 사례다. 임상 2상 결과를 기반으로 치료 계획이 제출됐으며, 심의위원회 적합 의결 이후 산업융합 규제특례심의위원회 심의를 거쳐 치료가 시행될 예정이다.