보건복지부는 첨단재생의료 임상연구와 치료 시행을 앞당기기 위해 관련 규제를 개선한다고 28일 밝혔다. 이번 조치는 지난 10월 16일 열린 제2차 핵심규제 합리화 전략회의의 후속 조치로, 정부는 마련한 개선 방안을 '첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 정책위원회'에 보고했다.
첨단재생의료는 줄기세포·면역세포 등을 활용해 인체의 구조나 기능을 재생·회복하는 치료 기술로, 중대·희귀·난치 질환을 대상으로 한다. 정부는 이번 제도 개선의 초점을 연구자들의 제도적 불확실성을 줄이고, 치료로의 연계를 촉진하는 데 맞췄다고 설명했다.
우선 그동안 모호하다는 지적이 많았던 '난치질환' 기준을 구체화한다. 올해 2월부터 중대·희귀·난치 질환을 대상으로 한 첨단재생의료 치료 제도가 도입됐지만, 중대질환이나 희귀질환과 달리 난치질환은 명확한 정의가 없어 연구자가 치료 대상 여부를 사전에 판단하기 어렵다는 문제가 제기돼 왔다.
이에 복지부는 질환명을 나열하는 방식 대신, 치료 필요성을 개별적으로 판단할 수 있는 기준을 마련했다. 기존 심의위원회에 상정된 사례와 해석 예시도 함께 제시해 관련 가이드라인을 개정했으며, 이는 내년 1월부터 시행된다.
중·저위험 임상연구에 대한 비임상시험자료 제출 부담도 완화된다. 지금까지는 위험도가 낮은 연구라도 고위험 연구와 동일한 수준의 비임상시험자료를 요구해 연구자 부담이 크다는 지적이 있었다. 앞으로는 세포 유형(줄기·면역·체세포 등)에 따라 불필요한 자료를 제외하고, 제출 범위를 차등화한다.
기존 연구 문헌으로 대체할 수 있는 경우에는 이를 인정하고, 비임상시험이 불가능하거나 의미가 없는 자료는 제출을 생략하도록 했다. 관련 가이드라인 개정도 내년 1월 시행된다.
해외 임상자료 활용도 확대된다. 현행 제도에서는 국내 임상연구를 통해 안전성과 유효성을 확인한 뒤에야 첨단재생의료 치료로 연계할 수 있어, 치료 시점이 지연된다는 문제가 있었다. 이에 정부는 해외 임상시험이나 임상연구 결과가 충분한 경우에도 이를 근거로 치료계획 심의를 받을 수 있도록 규제샌드박스를 확대 운영할 계획이다. 내년 2월 관련 과제를 공고해 참여를 희망하는 의료기관과 세포처리시설을 모집한다.
환자 수요를 반영한 정부 주도 임상연구도 추진한다. 일본 등 해외에서 첨단재생의료를 받기 위해 원정 치료를 떠나는 수요가 있지만, 국내에서는 치료가 충분히 이뤄지지 않고 있다는 판단에서다. 복지부는 퇴행성 관절염, 만성 통증 등 해외 원정 치료 수요가 많은 질환을 대상으로 자가 줄기·면역세포 배양 치료의 안전성과 효과를 검증하는 다기관 임상연구를 내년 3월 공모할 예정이다.
아울러 심의 전문성 강화를 위해 내년부터 심의 인력을 확충하고 전문위원 인력을 확대하는 등 심의 체계를 보강할 계획이다.
정경실 보건의료정책실장은 "첨단재생의료는 중대·희귀·난치 질환에 새로운 치료 가능성을 제시하는 기술"이라며 "이번 규제 개선을 통해 임상연구를 활성화하고 치료 실시를 앞당겨 환자들의 치료 기회를 확대해 나가겠다"고 말했다.