식품의약품안전처가 치료 옵션이 제한적인 희소 난소암 환자를 위한 항암 신약의 국내 사용을 허가했다. 표준 치료에 더 이상 반응하지 않는 환자들에게 새로운 선택지가 될 것으로 기대된다.
식약처는 19일 수입 희귀의약품인 항암제 '엘라히어주(성분명 미르베툭시맙 소라브탄신)'를 허가했다고 밝혔다. 이 약은 고등급 장액성 상피성 난소암을 비롯한 일부 희소 질환군 암 환자를 대상으로 한 치료제다.
엘라히어주는 암세포 표면에 많이 발현되는 엽산 수용체 알파(FRα)라는 단백질을 표적으로 삼는 치료제다. FRα는 특정 난소암 세포에서 두드러지게 나타나는 특징이 있다. 이 약은 FRα를 인식하는 항체에 세포를 직접 파괴하는 항암 약물을 결합한 형태로, 암세포를 찾아가 선택적으로 약물을 전달한다. 이런 방식의 치료제를 항체약물접합체(ADC)라고 부른다.
이번에 허가된 적응증은 이전에 한 차례 이상 최대 세 차례까지 항암 치료를 받았지만 효과가 없었던 FRα 양성 환자 중, 백금 기반 항암제에 내성이 생긴 고등급 장액성 상피성 난소암·난관암·원발성 복막암 성인 환자다. 난관암과 원발성 복막암은 치료 방법과 예후가 난소암과 유사해 임상적으로 같은 범주로 분류된다.
식약처는 엘라히어주를 글로벌 혁신제품 신속심사 지원체계(GIFT) 대상으로 지정해 심사를 신속히 진행했다고 설명했다. GIFT는 생명을 위협하는 중증·희소질환 치료제가 보다 빠르게 환자에게 공급될 수 있도록 개발 초기부터 규제 지원을 제공하는 제도다.
아울러 식약처는 엘라히어주를 안전하고 효과적으로 사용하기 위해, 환자의 종양에서 FRα 양성 여부를 확인하는 동반진단 의료기기도 같은 날 허가했다. 이 검사는 환자가 해당 치료 대상에 해당하는지를 사전에 판별하는 데 활용된다.
식약처는 "중대한 질환이나 희귀질환 환자에게 안전하고 효과적인 치료제가 보다 빠르게 공급될 수 있도록 제도적 지원을 이어가겠다"고 밝혔다.