식품의약품안전처는 근위축성 측삭경화증(ALS·루게릭병) 치료제 '칼소디주(성분명 토퍼센)'의 국내 사용을 허가했다고 20일 밝혔다.
칼소디는 미국 바이오젠이 개발한 루게릭병 신약으로, 지난 2023년 미국 식품의약국(FDA)의 승인을 받았다. 이후 지난해 5월 유럽도 승인했다.
루게릭병은 운동 신경세포가 점차 소실돼 근력 약화와 위축으로 언어 장애, 사지 위약, 체중 감소, 폐렴 등의 증세가 나타나다 결국 호흡 기능 마비로 사망에 이르는 치명적인 질환이다. 1939년 유명한 미국 야구 선수였던 루 게릭(Lou Gehrig)이 이 병을 앓으면서 루게릭병으로 불린다.
칼소디는 SOD1 유전자 변이가 있는 환자에게 듣는 첫 치료제다. 유전물질인 리보핵산(RNA)로 SOD1 변이 유전자를 차단한다.
식약처는 희소질환 치료제인 칼소디를 '글로벌 혁신제품 신속심사 지원체계(GIFT)' 제31호 제품으로 지정해, 신속 심사 절차를 통해 허가했다. 식약처 관계자는 "앞으로도 규제과학 전문성을 바탕으로 안전성·효과성이 충분히 확인된 치료제를 신속하게 심사·허가해 환자의 치료 기회가 확대될 수 있도록 최선을 다할 것"이라고 말했다.