신라젠(215600)은 항암 후보물질 'BAL0891'이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 급성골수성백혈병(AML) 대상 희귀의약품으로 지정됐다고 25일 밝혔다.
BAL0891은 암세포 분열에 관여하는 핵심 단백질 TTK와 PLK1을 동시에 표적하는 계열 내 최초(Fisrt-in-class) 항암 후보물질이다. 현재 고형암과 혈액암을 대상으로 글로벌 임상 1상을 진행하고 있다.
FDA 희귀의약품 지정은 미국 내 환자 수가 20만명 미만인 희귀질환을 대상으로 개발되는 의약품에 부여된다. 신라젠은 이번 지정으로 BAL0891 개발 과정에서 ▲FDA 임상 연구비 지원사업 신청 자격 ▲미국 내 임상시험 비용 25% 세액공제 ▲임상시험 계획에 대한 FDA 자문·신속 심사 지원 ▲신약허가신청 수수료 면제 등의 혜택을 받을 수 있게 됐다.
최종 품목허가에 성공할 경우에는 미국에서 동일 약물과 적응증에 대해 원칙적으로 7년간 시장독점권도 확보할 수 있다.
이번 지정 대상인 AML은 골수에서 백혈구가 암세포로 변해 빠르게 증식하는 혈액암이다. 초기 증상이 뚜렷하지 않아 조기 진단이 어렵고 병세가 빠르게 악화되는 특징이 있다.
기존에는 강한 독성을 가진 항암제나 골수이식 등이 주로 사용됐지만 부작용과 재발 위험이 한계로 지적돼 왔다. 최근 표적치료제가 등장했지만 치료 과정에서 약물 내성이 발생하는 문제도 있다.
신라젠은 BAL0891이 암세포 분열에 관여하는 핵심 인자를 동시에 표적하는 만큼 기존 치료제에 내성이 생긴 AML 환자들에게 새로운 치료 대안이 될 것으로 기대하고 있다.
신라젠 관계자는 "임상 초기 단계부터 희귀의약품으로 지정받은 만큼 BAL0891의 의료적 중요성과 잠재력을 어느 정도 공인받은 것으로 보고 있다"며 "이번 성과를 바탕으로 남은 임상 일정에서 더욱 긍정적인 결과를 도출할 수 있도록 최선을 다하겠다"고 밝혔다.