종근당(185750)이 미국 안과질환 전문 제약사 키오라 파마슈티컬스와 희귀 유전성 망막질환 치료 신약 후보물질의 국내 개발과 상업화에 나선다.
종근당은 키오라와 망막질환 신약 후보물질 'KIO-301'의 국내 안과 적응증 개발 및 상업화를 위한 라이선스 계약을 체결했다고 21일 밝혔다.
이번 계약에 따라 종근당은 KIO-301의 국내 임상 개발부터 허가, 상업화까지 맡는다. 키오라는 향후 개발 및 허가 단계에 따른 마일스톤과 국내 판매에 따른 로열티를 받는다.
KIO-301은 희귀 유전성 망막질환인 망막색소변성증(Retinitis Pigmentosa)을 우선 적응증으로 개발 중인 저분자 신약 후보물질이다. 망막색소변성증은 빛을 감지하는 광수용체가 점차 손상되면서 시야가 좁아지고 시력이 떨어지는 질환이다. 국내 환자는 1만명 이상으로 추정된다.
현재 개발 중인 치료법은 특정 유전자 변이를 대상으로 하는 경우가 많지만 KIO-301은 유전자 변이와 관계없이 작용하도록 설계된 것이 특징이다.
KIO-301은 광수용체가 손상된 이후에도 망막에 남아 있는 신경절세포에 일종의 '빛 감지 기능'을 부여하는 방식으로 시각 기능을 회복시키는 것을 목표로 한다. 광수용체가 퇴행한 환자에서도 남아 있는 망막 세포를 활용해 시각 신호를 전달할 수 있도록 하는 새로운 접근법이다.
키오라는 KIO-301을 망막색소변성증 치료제로 개발하는 한편 맥락막위축증(Choroideremia), 스타가르트병(Stargardt disease) 등 다른 유전성 망막질환으로 적응증을 확대하는 방안도 추진하고 있다.
키오라는 이번 계약으로 KIO-301의 개발·상업화 네트워크를 미국과 유럽, 일본, 중국에 이어 한국으로 확대하게 됐다. 이 회사는 KIO-301 외에도 망막 염증으로 발생하는 황반부종 치료제 후보물질 'KIO-104'를 개발하고 있다.
김영주 종근당 대표는 "KIO-301은 특정 유전자 변이에 제한되지 않는 새로운 기전의 신약 후보물질"이라며 "종근당이 축적해 온 안과 분야 전문성과 임상·허가 역량을 바탕으로 키오라 및 글로벌 파트너들과 협력해 국내 개발을 추진하겠다"고 말했다.
브라이언 M. 스트렘 키오라 대표이사 겸 CEO는 "종근당과 협력해 KIO-301의 글로벌 임상 3상을 효율적으로 추진하고 국내 망막색소변성증 환자들에게 새로운 치료 가능성을 제공할 수 있도록 노력하겠다"고 말했다.