모더나와 미국 머크(MSD)가 공동 개발한 개인맞춤형 mRNA 암 백신이 흑색종 임상 3상에서 주요 평가변수를 충족했다. 수술로 암을 제거한 환자에게 면역항암제 '키트루다'를 단독 투여하는 것보다 mRNA 백신을 병용했을 때 암 재발과 다른 장기로의 전이를 늦추는 효과가 확인됐다.
모더나와 MSD는 19일(현지 시각) 개인맞춤형 mRNA 암 백신 '인트시메란 오토진(Intismeran autogene·V940·mRNA-4157)'과 키트루다 병용요법을 평가한 임상 3상 'INTerpath-001'의 중간 분석 결과를 발표했다.
이번 시험에는 수술로 종양을 제거한 고위험 흑색종 환자 1137명이 참여했다. 대상 환자는 2대 1 비율로 배정돼 최대 약 1년 동안 키트루다와 개인맞춤형 mRNA 백신을 병용하거나 키트루다만 투여받았다.
시험의 1차 평가변수인 무재발 생존기간(RFS)에서 병용요법이 키트루다 단독요법보다 우수한 결과를 보였다. 암이 다시 발생하거나 환자가 사망하기까지의 기간이 유의하게 길어진 것이다.
2차 평가변수인 원격전이 없는 생존기간(DMFS)도 충족했다. 흑색종이 폐나 간 등 다른 장기로 퍼지거나 환자가 사망하기까지의 기간 역시 키트루다 단독군보다 길었다.
안전성은 기존 임상 결과와 일관된 양상이 나타났다.
이번 결과는 mRNA 암 백신 분야에서 의미가 크다. 후기 임상 단계에서 mRNA 기반 암 백신이 긍정적인 결과를 내놓은 첫 사례이자, 수술로 제거된 흑색종 환자에서 키트루다에 다른 치료제를 추가해 단독요법보다 유의미한 개선을 확인한 첫 후기 임상 결과이기 때문이다.
다만 회사는 이번 중간 분석에서 구체적인 위험비(HR)나 재발 위험 감소율 등 세부 데이터는 공개하지 않았다. 향후 학술대회 등을 통해 상세 결과를 발표할 예정이다.
개인맞춤형이라는 점도 기존 백신과 다른 부분이다. 환자의 종양을 분석해 암세포에만 존재하는 특정 돌연변이를 찾아내고, 이를 표적으로 하는 mRNA 백신을 환자별로 제작한다. 환자 자신의 세포를 배양해 다시 투여하는 CAR-T 같은 개인맞춤형 세포치료제와 달리 환자별 백신을 제조하는 방식이다.
모더나는 이 방식이 향후 상업화 과정에서 생산 규모를 확대하는 데 상대적으로 유리할 수 있다고 설명했다.
모더나와 MSD는 조만간 규제당국과 허가 신청을 위한 논의를 시작할 예정이다. MSD 연구개발 책임자인 딘 리는 CNBC에 향후 수개월 내 미 식품의약국(FDA)과 협의를 시작할 것으로 예상한다고 밝혔다.
시장도 즉각 반응했다. 모더나 주가는 이날 임상 결과 발표 이후 개장 전 거래에서 90% 이상 급등했고, MSD 주가도 7% 넘게 올랐다.
두 회사 모두 이번 후보물질의 상업적 성공이 필요한 상황이다. 모더나는 코로나19 백신 이후 새로운 성장동력을 확보해야 하고, MSD는 블록버스터 의약품 키트루다의 특허 만료가 다가오면서 후속 성장동력 확보가 필요한 상황이다.
시장에서는 인트시메란이 흑색종 적응증만으로도 상당한 매출을 창출할 수 있을 것으로 보고 있다. 글로벌 투자은행 바클레이스는 지난달 인트시메란이 2035년 흑색종 치료에서 약 30억달러(약 4조1700억원)의 매출을 낼 수 있을 것으로 전망했다.
향후 관건은 흑색종 외 암종에서도 같은 효과를 재현할 수 있느냐다. 모더나와 MSD는 방광암과 신장암 등으로 임상 적용 범위를 확대하고 있다.