식품의약품안전처는 골수섬유증 치료 희귀의약품 '본조캡슐(성분명 파크리티닙시트르산염)'을 수입 품목으로 허가했다고 13일 밝혔다.
미국에서 '본조(Vonjo)'라는 제품명으로 판매되는 파크리티닙 성분의 경구 치료제로, 한독(002390)이 국내에 수입한다.
이번 허가로 기존 치료제를 사용하기 어려웠던 중증 골수섬유증 환자에게 새로운 치료 선택지가 마련될 전망이다.
골수섬유증은 골수 증식 종양의 하나로, 혈액세포를 만드는 골수 조직이 섬유화하면서 정상적인 조혈 기능이 떨어지는 질환이다. 빈혈이나 혈소판 감소 등이 나타날 수 있으며, 질환이 진행하면 생명을 위협할 수 있다.
본조캡슐은 성인 골수섬유증 환자 가운데 일차성 골수섬유증뿐 아니라 진성적혈구증가증이나 본태성혈소판증가증 이후 발생한 이차성 골수섬유증에도 사용할 수 있다. 혈소판 수치가 낮아 기존 치료제를 사용하기 어려운 환자가 주요 대상이다.
혈소판 수치가 50×10⁹/L 미만인 중간위험군 또는 고위험군 성인 환자에게 새로운 치료 기회를 제공할 것으로 식약처는 기대했다.
식약처는 본조캡슐의 혁신성을 인정해 '글로벌 혁신제품 신속심사 지원체계(GIFT)' 제32호로 지정하고 심사를 신속하게 진행했다. GIFT는 생명을 위협하는 중대한 질환이나 희귀질환 치료제 가운데 혁신성이 높은 의약품의 심사 기간을 단축해 환자에게 빠르게 공급될 수 있도록 하는 제도다.
식약처는 앞으로도 안전성과 효과성이 확인된 희귀·중증 질환 치료제가 신속하게 의료현장에 도입될 수 있도록 심사·허가 절차를 지원할 계획이라고 덧붙였다.