코오롱티슈진(950160)의 무릎 골관절염 세포유전자치료제 후보물질 'TG-C'가 미국 임상 3상에서 위약 대비 통증 및 기능 개선 효과를 입증하지 못했다.
다만 장기간 추적 관찰한 안전성 평가에서는 새로운 우려 신호가 확인되지 않아 회사는 추가 임상 결과를 바탕으로 미국 식품의약국(FDA)과 향후 개발 방향을 협의한다는 계획이다.
코오롱티슈진은 20일 공시를 통해 미국에서 진행한 TG-C의 임상 3상(TG-G 15302 Study) 톱라인(topline) 결과를 발표했다.
TG-C(옛 인보사)는 코오롱티슈진이 개발 중인 골관절염 치료제로, 환자의 무릎 관절강 내에 투여하는 세포유전자치료제다. 기존 치료제가 통증 완화에 초점을 맞춘 것과 달리 연골 손상 억제 및 질환 진행 지연을 목표로 개발돼 왔다.
이번 임상은 미국 FDA 승인 아래 무릎 골관절염 환자를 대상으로 TG-C 단회 관절강 내 주사의 유효성과 안전성을 평가하기 위해 진행됐다. 무작위 배정, 이중눈가림, 위약 대조, 다기관 방식으로 설계됐으며 미국 내 27개 기관에서 총 531명의 환자가 참여했다.
회사는 투여 후 12개월 시점에서 TG-C의 유효성을 평가했다. 공동 1차 평가변수는 △VAS(Visual Analogue Scale) 통증 점수 변화량 △WOMAC(Western Ontario and McMaster Universities Osteoarthritis Index) 총점 변화량이었다.
분석 결과 TG-C는 두 가지 주요 평가변수 모두에서 위약 대비 통계적으로 유의한 개선 효과를 확인하지 못했다.
VAS 통증 점수는 TG-C 투여군에서 기저치 대비 평균 38.7점 감소했으며, 위약군은 39.2점 감소했다. 두 군 간 차이는 0.5점으로, 95% 신뢰구간은 -4.3~5.3, p값은 0.8322로 나타났다.
WOMAC 총점 역시 TG-C군이 27.61점 감소한 반면 위약군은 26.54점 감소했다. 군 간 차이는 -1.07점으로 95% 신뢰구간은 -4.75~2.62, p값은 0.5701이었다.
p값이 통계적 유의성을 판단하는 기준인 0.05를 넘으면서 TG-C가 위약 대비 우월한 치료 효과를 입증하지 못한 것이다.
다만 안전성 측면에서는 기존에 확인된 TG-C의 안전성 프로파일과 일치하는 결과를 보였다.
회사는 전체 시험 기간인 104주 데이터를 기반으로 분석한 결과, TG-C 투여군에서 새로운 안전성 신호나 예상하지 못한 이상반응은 확인되지 않았다고 밝혔다.
투여 후 발생한 이상반응 발생률은 TG-C군 83.9%, 위약군 78.1%였다. 중증 이상사례 발생률은 TG-C군 14.8%, 위약군 11.9%, 중대한 이상사례는 각각 10.3%, 8.6%로 두 군 간 유사한 수준이었다.
특히 전체 무릎관절 치환술 시행 비율은 TG-C군이 0.6%, 위약군이 5.3%로 TG-C 투여군에서 낮게 나타났다.
코오롱티슈진은 이번 임상 결과와 현재 진행 중인 또 다른 미국 3상 임상시험(NCT03203330)의 결과를 종합해 향후 FDA 협의 자료로 활용할 예정이다. 회사 측은 "이번 임상시험 결과를 기반으로 현재 진행 중인 추가 임상시험 결과와 종합적인 분석을 통해 FDA와 협의를 진행할 계획"이라고 밝혔다.