식품의약품안전처는 희소 유전성 신경질환인 트랜스티레틴(TTR) 가족성 아밀로이드성 다발신경병증 치료제 '와이누아(성분명 에플론테르센나트륨)' 자동주사기(오토인젝터) 제형을 허가했다고 13일 밝혔다.
와이누아는 영국 아스트라제네카와 미국 아이오니스 파마슈티컬스가 공동 개발한 리보핵산(RNA) 기반 안티센스 올리고뉴클레오타이드(ASO) 치료제다. 지난 2023년 미국 식품의약국(FDA)으로부터 승인됐으며, 현재 미국을 비롯한 20여 개국에서 유전성 트랜스티레틴 아밀로이드 다발신경병증(ATTR-PN) 치료제로 판매되고 있다.
이번에 허가된 제품은 45㎎ 오토인젝터 제형으로, 환자의 투여 편의성을 높인 것이 특징이다. 환자는 월 1회 피부에 기기를 대고 버튼을 누르면 약물이 피하로 자동 주입된다.
트랜스티레틴 가족성 아밀로이드성 다발신경병증은 간에서 생성되는 TTR 단백질의 유전적 변이로 인해 비정상적인 아밀로이드가 말초신경에 축적되면서 감각 이상과 근력 저하 등을 일으키는 희소질환이다.
주성분인 에플론테르센나트륨은 질환을 유발하는 특정 유전자의 메신저리보핵산(mRNA)에 결합해 TTR 단백질 생성을 억제하는 ASO 치료제다. 이를 통해 비정상적인 아밀로이드 침착을 줄여 질환의 진행을 늦춘다.
허가 대상은 1기 또는 2기 다발신경병증 환자다.
식약처는 이번 제품을 글로벌 혁신제품 신속심사 지원체계(GIFT) 제58호로 지정해 개발 단계부터 신속심사를 지원했다고 설명했다.
식약처는 "앞으로도 규제과학 전문성을 바탕으로 안전성과 효과성이 확인된 혁신 치료제를 신속하게 심사·허가해 환자의 치료 기회를 확대하겠다"고 밝혔다.