한미약품(128940)은 치료제가 없는 NRAS 유전자 변이 흑색종을 겨냥한 경구용 표적항암제 '벨바라페닙(Belvarafenib)'의 국내 임상시험 2상이 순조롭게 진행되고 있다고 10일 밝혔다. 회사는 2027년까지 환자 등록을 마친 뒤 2028년 국내 조건부 품목허가를 신청한다는 계획이다.
한미약품은 지난달 25~26일 서울 강남구 그랜드 인터컨티넨탈 서울 파르나스에서 열린 제52차 대한암학회 학술대회(KCA 2026)에서 벨바라페닙의 임상 2상 설계와 연구 현황을 포스터 발표했다.
벨바라페닙은 종양세포의 성장과 증식에 관여하는 MAPK(미토겐활성화단백질키나아제) 신호전달 경로에서 RAS 이합체(RAS dimer)를 표적으로 억제하는 원리다.
흑색종은 재발 위험이 높고 치료 선택지가 제한적인 난치성 암이다. 특히 NRAS 변이 흑색종은 일반 흑색종보다 종양의 침습성과 전이 가능성이 높고 전체 생존기간도 짧은 것으로 알려져 있지만, 현재 국내외에서 허가받은 표준 치료제는 없다.
벨바라페닙은 앞선 글로벌 임상 1상에서 NRAS 및 BRAF 변이를 가진 고형암 환자에서 항종양 활성을 확인했다. 이를 바탕으로 현재 국내에서 NRAS 변이 국소 진행성 또는 전이성 흑색종 환자를 대상으로 후속 임상이 진행되고 있다.
국내 임상 2상은 벨바라페닙과 MEK 억제제 '코비메티닙(cobimetinib)' 병용요법의 유효성과 안전성을 평가하는 다기관·단일군 시험이다. 회사는 해당 병용요법이 기존 BRAF 억제제와 MEK 억제제 병용치료의 한계를 보완해 보다 다양한 유전자 변이 환자군에서 치료 효과를 높일 수 있을 것으로 기대하고 있다.
이번 임상은 지난 2월 첫 환자를 등록한 이후 전국 10개 연구기관에서 진행 중이다. 한미약품은 2027년까지 총 45명의 환자 등록을 완료한 뒤 임상 결과를 토대로 2028년 식품의약품안전처에 조건부 품목허가를 신청할 계획이다.
현재 벨바라페닙은 치료목적사용승인 제도를 통해 일부 환자에게 제한적으로 투여되고 있다. 이는 지난해 식품의약품안전처의 혁신제품 제품화지원 프로그램인 '길잡이' 대상 과제로도 선정됐다. 이 프로그램은 신속심사(GIFT)와 연계해 허가자료 준비와 작성 기준 검토 등을 지원하는 제도다.
이문희 한미약품 임상팀장(상무)은 "벨바라페닙의 임상 2상을 통해 NRAS 변이 흑색종 환자에서 유효성과 안전성을 체계적으로 검증하고 의료적 미충족 수요를 해소할 수 있는 치료 옵션 확보에 집중하고 있다"며 "현재 환자 등록이 진행 중인 만큼 치료 선택지가 제한적인 환자들에게 새로운 치료 기회가 되길 기대한다"고 말했다.