메디포스트(078160)가 제대혈 유래 동종 중간엽줄기세포치료제 카티스템의 미국 임상시험 3상을 본격 개시했다.
회사는 미국 내 무릎 골관절염 환자를 대상으로 한 임상 3상 첫 환자 등록과 카티스템 첫 투약(FPT·First Patient Treatment)을 완료했다고 8일 밝혔다.
카티스템은 국내에서 허가·판매 중인 무릎 골관절염 줄기세포치료제다.
이번 임상시험은 무릎 골관절염 환자 300명을 대상으로 미국과 캐나다 70여 개 기관에서 진행된다. 환자 모집과 투약은 약 2년간 이뤄지며, 이후 2년간 추적 관찰을 통해 연골 구조 개선과 임상 증상 개선 효과를 평가한다.
회사에 따르면 미국 식품의약국(FDA)은 이번 임상을 단일 확증 임상(Single Pivotal Study)으로 승인했다. 회사 측은 "국내·일본 임상 결과와 국내 환자 약 560명의 3년 이상 장기 추적 실사용근거(RWE)를 인정받아 미국에서 단일 임상 3상만으로 허가 절차를 진행하게 됐다"고 설명했다.
회사는 임상 종료 후 임상시험결과보고서(CSR)를 작성한 뒤 FDA에 생물의약품 허가신청(BLA)을 제출할 계획이다.
메디포스트는 미국과 일본 허가 이후에는 유럽과 중국 등으로 진출을 넓힌다는 전략이다. 미국 임상과 함께 현지 사업 개발(BD)도 추진해 세계 시장 진출을 확대할 계획이다. 일본에서는 최근 임상 3상을 마치고 허가 절차를 밟고 있다.
이승진 메디포스트 글로벌사업본부장은 "미국 임상 3상 첫 환자 투약은 세계 시장 진출의 중요한 이정표"라며 "세계 최대 의약품 시장인 미국에서 카티스템의 치료 가치를 입증해 무릎 골관절염 치료 패러다임을 바꾸겠다"고 말했다.
한편, 메디포스트는 일본 임상 3상 최종 임상시험결과보고서(CSR)를 확보했으며, 올해 5월 임상 결과를 공개했다. 올해 말 일본 품목 허가를 신청하고 2027년 허가 획득을 목표로 하고 있다.
회사는 지난해 12월 일본 제약사 테이코쿠제약과 일본 독점 판매권 라이선스 계약을 체결해 계약금 118억원과 인허가 마일스톤 148억원을 확보했다. 향후 품목 허가와 제품 출시 이후에는 완제품 공급에 따른 매출과 판매 실적에 연계된 추가 마일스톤도 받을 예정이다.