유한양행(000100)은 고셔병 치료제 후보 물질 'YH35995'가 유럽 의약품청에서 희귀 의약품으로 지정됐다고 23일 밝혔다. 고셔벙은 간과 비장이 비대해지거나 빈혈, 혈소판 감소 증상을 유발하는 유전성 희귀질환이다.
이 후보 물질은 혈액 뇌장벽을 통과하도록 설계된 경구용 치료제다. 신경학적 증상이 동반되는 고셔병 환자에게 도움 될 것으로 회사는 기대하고 있다.
희귀 의약품 지정은 희소질환 치료제 개발이 원활하게 이뤄지도록 지원하는 제도다. 유럽에서 개발 자문, 허가 수수료 감면, 최대 10년간 시장 독점권 보장 등의 혜택을 받을 수 있다. 앞서 유한양행의 고셔병 치료제 후보 물질은 미국 식품의약국(FDA)에서도 희귀 의약품으로 지정됐다.
회사는 지난 달 이탈리아에서 열린 고셔병 국제 워킹 그룹 심포 지엄에서 임상 데이터를 공개했다. 김열홍 유한양행 R&D 총괄 사장은 "해외 규제기관과 협의하며 임상 개발 속도를 높이겠다"고 밝혔다.