JW중외제약(001060)은 희소 신경발달장애 치료제 후보물질 'DDC-02'의 전임상 연구에서 인지·행동 기능 회복 가능성을 확인했다고 11일 밝혔다.
회사는 이 같은 연구 성과를 지난 9~11일(현지 시각) 미국 보스턴에서 열린 세계 최대 희소의약품 전문 콘퍼런스(WODC USA 2026)에서 발표했다.
발표에 따르면 DDC-02는 피트-홉킨스 증후군(PTHS), 취약 X 증후군(FXS), 레트 증후군(RTT) 등 서로 다른 유전적 원인으로 발생하는 희소 신경발달장애 동물모델에서 공통적으로 인지·행동 기능을 회복시키는 효과를 보였다.
DDC-02는 JW중외제약이 자체 발굴한 경구용 저분자 신약 후보물질이다. 신경발달과 신경회로 기능에 관여하는 세포 내 신호전달 경로를 조절하는 원리로 개발되고 있다.
전임상 연구 결과, DDC-02는 다양한 신경발달장애 동물모델에서 저하된 인지·행동 기능을 정상 동물 수준까지 회복시켰다. 회사는 이를 통해 DDC-02가 시냅스 가소성과 신경회로 기능에 영향을 미쳐 인지·행동 기능을 개선할 수 있음을 확인했다고 설명했다.
특히 특정 질환의 유전적 원인에 국한되지 않고, 인지·행동 기능 장애라는 공통 병태생리를 가진 여러 희소 신경발달장애에 적용될 가능성을 제시했다는 점에 의미를 뒀다.
주목할 만한 점은 증상이 상당 부분 진행된 성체 동물모델에서도 인지·행동 기능이 정상 수준으로 회복되는 현상이 관찰됐다는 것이다.
신경발달장애는 발달 초기 형성된 신경회로 이상으로 인해 발생하는 만큼, 증상이 고착된 이후에는 기능 회복이 쉽지 않은 것으로 알려져 있다. 그러나 이번 연구에서는 성체 모델에서도 유의미한 개선 효과가 확인돼 성숙한 신경회로에서도 기능적 재구성과 회복이 가능할 수 있음을 시사했다.
JW중외제약은 DDC-02의 첫 임상 적응증으로 피트-홉킨스 증후군을 검토하고 있으며, 2028년 글로벌 다국가 임상시험 진입을 목표로 개발을 진행하고 있다. 이후 취약 X 증후군과 레트 증후군 등으로 치료 대상 질환을 확대할 계획이다.
회사는 이번 콘퍼런스 기간 동안 글로벌 제약·바이오 기업 및 투자기관들과 사업개발(BD) 미팅을 진행하고 공동개발과 기술이전 등 다양한 협력 방안을 논의했다.
JW중외제약 관계자는 "DDC-02는 서로 다른 유전적 원인에 의해 발생하는 신경발달장애 모델에서 일관된 효능을 확인한 후보물질"이라며 "특히 성체 모델에서도 인지·행동 기능이 정상 수준으로 회복되는 현상을 관찰했다는 점에서 의미가 있다"고 말했다.
이어 "향후 글로벌 임상 개발과 전략적 파트너십을 통해 희소 신경발달장애 환자들에게 새로운 치료 옵션을 제공할 수 있도록 개발에 속도를 내겠다"고 덧붙였다.