온코닉테라퓨틱스(476060)가 차세대 이중표적 항암신약 후보물질 '네수파립(Nesuparib·JPI-547)'의 전이성·진행성 췌장암 임상 1b상 결과를 공개했다.
치료가 어려운 전이성 췌장암 환자에서 완전관해(CR) 이후 40개월 이상 생존 사례가 확인돼, 후속 임상에 대한 기대를 높이고 있다.
온코닉테라퓨틱스는 지난달 29일부터 이달 2일(현지시간)까지 미국 시카고에서 개최 중인 미국임상종양학회(ASCO 2026)에서 네수파립의 전이성·진행성 췌장암 대상 임상 1b상 결과를 발표했다고 1일 밝혔다.
이번 발표에서 가장 주목받은 내용은 전이성 췌장암 환자의 장기 생존 사례다. 회사에 따르면 표적 병변이 완전히 사라진 완전관해 환자 1명은 지난해 12월 말 기준 40개월 이상 생존 중이다. 또 다른 환자도 24개월 이상 생존을 이어가고 있다.
췌장암은 진단 시 상당수가 이미 전이된 상태로 발견돼 예후가 좋지 않은 대표적 난치암으로 꼽힌다. 특히 전이성 췌장암의 경우 생존기간이 짧고 치료 선택지가 제한적이라는 점에서 이번 결과에 관심이 쏠린다.
이번 임상은 총 27명의 전이성·진행성 췌장암 환자를 대상으로 진행됐다. 기존 표준치료인 젬아브락산(GemAbraxane) 또는 변형 폴피리녹스(mFOLFIRINOX)에 네수파립을 병용 투여하는 방식이다.
젬아브락산 병용군에서는 객관적반응률(ORR·종양 크기가 일정 수준 이상 감소한 환자 비율) 53.8%, 질병조절률(DCR·암이 줄거나 더 이상 진행되지 않은 환자 비율) 92.3%를 기록했다.
전체생존기간 중앙값(mOS)은 14.2개월로 나타났다. 이는 기존 젬아브락산 글로벌 임상(MPACT)에서 보고된 8.5개월보다 개선된 수치다. 특히 젬아브락산 병용군 환자 13명 가운데 12명(92.3%)이 기존 표준치료의 생존기간 중앙값을 넘어선 것으로 집계됐다.
탐색적 하위분석 결과도 공개됐다. 유전성 BRCA 변이가 없는 환자에서도 치료 효과가 확인됐다. 현재 시판 중인 PARP 저해제는 주로 BRCA 변이 환자에서 사용되지만, 네수파립은 BRCA 변이 여부와 관계없이 효과를 나타낼 가능성을 보였다고 회사는 설명했다.
KRAS 변이가 확인된 환자군에서는 객관적반응률 75%, 질병조절률 100%를 기록했다. 특히 40개월 이상 생존한 완전관해 환자는 KRAS 변이를 보유했지만 BRCA 변이는 없는 환자로 확인됐다.
네수파립은 암세포 내 '탱커레이스(Tankyrase)'와 'PARP'를 동시에 억제하는 이중 표적 기전(원리)을 기반으로 개발 중인 신약 후보물질이다. 회사는 이를 통해 암세포를 BRCA 변이 암세포와 유사한 상태로 유도해 사멸시키는 '합성치사(Synthetic Lethality)' 효과를 기대하고 있다고 설명했다.
안전성도 양호한 수준으로 평가됐다. 젬아브락산 병용군에서 중증 이상반응은 2명에게서 관찰됐으며, 약물 관련 사망 사례는 보고되지 않았다.
네수파립은 현재 미국 식품의약국(FDA)으로부터 췌장암을 포함한 3개 암종에서 희귀의약품 지정(ODD)을 받은 상태다. 온코닉테라퓨틱스는 이번 결과를 바탕으로 전이성·진행성 췌장암 1차 치료제 임상 2상을 진행하고 있다.
김존 온코닉테라퓨틱스 대표는 "전이성 췌장암 환자에서 40개월 이상 생존과 완전관해 유지 사례를 확인했고, BRCA 변이가 없는 환자와 KRAS 변이 환자에서도 의미 있는 결과를 얻었다"며 "글로벌 협력 논의를 확대해 네수파립의 임상적·사업적 가치를 높여 나가겠다"고 말했다.