온코닉테라퓨틱스(476060)가 개발 중인 차세대 항암신약 후보물질 '네수파립(Nesuparib, JPI-547)'의 전이성 췌장암 환자 대상 임상 1b상에서 나타난 완전관해(CR, Complete Response)와 3년 이상 장기 생존 사례를 처음 공개했다. 완전관해는 영상 검사 등에서 확인되던 암 병변이 모두 사라진 상태를 의미한다.
온코닉테라퓨틱스는 미국임상종양학회(ASCO 2026) 초록을 통해 진행성·전이성 췌장암 환자를 대상으로 한 네수파립 임상 1b·2상 중 1b상 일부 데이터를 공개했다고 22일 밝혔다. 실제 환자 대상 임상 데이터를 공개한 것은 이번이 처음이다.
네수파립은 암세포의 DNA 손상 복구와 암 전이를 동시에 억제하는 이중 표적 원리의 후보물질이다. 앞서 미국암연구학회(AACR)와 국제학술지 등을 통해 비임상 데이터를 공개한 바 있다.
이번 분석은 지난해 12월 31일까지 확보한 데이터를 기반으로 했다. 총 27명의 전이성·진행성 췌장암 환자를 대상으로 기존 표준 치료인 젬시타빈·아브락산 병용요법(GemAbraxane) 또는 mFOLFIRINOX와 네수파립을 병용 투여했다.
네수파립과 젬아브락산(GemAbraxane, 젬시타빈+아브락산) 병용군에서는 객관적 반응률(ORR, 종양이 일정 수준 이상 줄어든 환자 비율) 53.8%, 질병조절률(DCR, 암이 줄거나 더 이상 커지지 않은 환자 비율) 92.3%를 기록했다.
특히 환자 1명에서는 표적 병변의 암세포가 완전히 사라진 완전관해가 확인됐고, 해당 환자는 3년 이상 생존 중인 것으로 나타났다.
생존 지표에서도 긍정적인 결과가 확인됐다. 네수파립과 젬아브락산 병용군은 분석 시점까지 상당수 환자에서 암이 더 커지거나 악화하지 않았고, 환자들의 평균 생존 기간은 14.2개월로 나타났다. 회사 측은 현재도 환자 추적 관찰이 진행 중이어서 실제 생존 기간은 더 늘어날 가능성이 있다고 설명했다.
또 다른 표준 치료인 엠폴피리녹스(mFOLFIRINOX) 병용군에서도 암 진행 억제와 생존 기간 연장 효과가 확인됐다. 환자 절반 가까이에서 종양 감소 반응이 나타났고, 평균 생존 기간은 18.5개월로 집계됐다. 이는 기존 치료 대비 개선 가능성을 보여주는 결과라는 평가다.
현재 전이성 췌장암 표준 치료로 쓰이는 젬아브락산 치료는 환자의 종양이 줄어든 비율이 약 23%, 평균 생존 기간은 8.5개월 수준으로 알려져 있다. 반면 네수파립을 함께 투여한 병용요법은 종양 감소 효과와 생존 기간 모두에서 기존 치료보다 더 나은 가능성을 보였다는 평가가 나온다.
췌장암은 치료가 어려운 대표적 난치암으로 꼽혀 완전관해 사례가 드물다. 현재 췌장암 치료 선택지가 제한적인 가운데, 네수파립이 기존 표준 치료와 비교해 의미 있는 생존 개선 가능성을 제시했다는 평가가 나온다.
의학계에서는 네수파립의 차별화된 원리(기전)에 주목하고 있다. 네수파립은 현재 췌장암 외에도 위암·위식도접합부암·소세포폐암 등에서 미국 식품의약국(FDA) 희귀의약품(ODD) 지정을 받았다. 시장에선 이번 임상 데이터를 계기로 글로벌 기술 수출, 공동 개발 논의 가능성에 대한 기대감도 있다.
온코닉테라퓨틱스 관계자는 "전이성 췌장암은 대표적인 난치 암으로 치료 선택지가 제한적"이라며 "완전관해와 3년 이상 장기 생존 사례는 퍼스트인클래스(first-in-class·세계 첫 작용 원리의 혁신 신약) 가능성을 보여주는 의미 있는 결과"라고 말했다. 이어 "현재 진행 중인 임상 2상 개발에도 속도를 낼 계획"이라고 밝혔다.