JW중외제약(001060)은 희귀 소아 뇌질환 신약 후보물질 'DDC-02'의 비임상 연구 결과, 손상된 신호전달 기능 회복 가능성을 확인했다고 14일 밝혔다.
회사는 이러한 연구 성과를 오는 6월 9~11일(현지 시각) 미국 보스턴에서 열리는 '2026 세계 희귀의약품 총회(World Orphan Drug Congress USA 2026)'에서 공개할 예정이다.
DDC-02는 피트홉킨스 신드롬(Pitt-Hopkins syndrome) 등 희귀 유전성 소아 뇌질환을 겨냥한 계열 내 최초(First-in-class) 경구용 저분자 화합물이다. JW중외제약은 이들 질환에서 공통적으로 나타나는 'Wnt 신호전달' 기능 저하에 주목해, 이를 정상 수준으로 회복시키는 신약 후보물질을 연구해 왔다.
이 후보물질은 JW중외제약의 인공지능(AI) 기반 신약개발 통합 플랫폼 '제이웨이브(JWave)'를 활용해 발굴됐다. 회사는 유전체 분석 기반 연구를 통해 질환의 분자 기전과 약효 메커니즘을 규명하면서 연구 효율성과 정밀도를 높였다고 설명했다.
현재 DDC-02는 다양한 안전성 평가를 진행 중이다. JW중외제약은 이번 학회 발표를 계기로 글로벌 희귀질환 시장에서 후보물질의 개발 가능성을 알리고, 기술이전과 공동개발 등 협력 기회를 확대한다는 계획이다.
JW중외제약 관계자는 "이번 발표는 희귀 소아 뇌질환 분야에서 JW의 혁신 신약 후보물질을 글로벌 무대에 소개하는 자리"라며 "희귀질환 전문가들과의 교류를 통해 기술제휴와 공동연구 기회를 넓히고, 환자 삶의 질 개선에 기여할 수 있는 신약 개발에 속도를 내겠다"고 말했다.