차세대 생균치료제(LBP) 개발 기업 바이오미가 생선악취증후군(트리메틸아민뇨증·TMAU) 치료제 후보물질 'BM109'에 대해 미국 식품의약국(FDA)으로부터 임상시험계획(IND) 승인을 받았다고 11일 밝혔다.
생선악취증후군은 체내에서 트리메틸아민을 제대로 분해하지 못해 호흡이나 땀에서 생선 비린내와 유사한 악취가 발생하는 선천성 희귀질환이다. 환자의 사회생활과 삶의 질에 큰 영향을 미치지만 현재까지 근본 치료제는 없다.
BM109는 바이오미가 자체 발굴한 '파라코커스 아미노보란스(Paracoccus aminovorans)' 단일 균주 기반의 생균치료제다. 체내에서 악취 유발 물질인 트리메틸아민(TMA)과 트리메틸아민 N-옥사이드(TMAO)를 분해·제거하는 원리다.
이번 IND 승인으로 바이오미는 건강한 성인이 아닌 실제 TMAU 환자를 대상으로 임상 1·2a상에 진입한다. 임상은 미국 예일대 스펜서 박사 연구팀과 메이요 클리닉 친드리스 박사 연구팀이 각각 책임연구자(PI)를 맡아 진행한다. 환자 투여와 안전성·유효성 평가를 담당할 예정이다.
바이오미는 앞서 국가신약개발사업단(KDDF) 지원을 받아 BM109 비임상 연구를 완료했으며, 지난해 5월 FDA로부터 희귀의약품(ODD) 지정도 받았다. 이번 미국 임상 절차는 임상시험수탁기관(CRO)인 KCRN리서치 등과 협력해 진행됐다.
회사는 BM109를 기반으로 치료 질환 확대도 추진하고 있다. 현재 중소벤처기업부의 스케일업 팁스(Scale-up TIPS) 과제를 통해 허혈성 뇌졸중 적응증으로 미국 FDA 임상 승인 절차를 밟고 있다. 향후 심혈관질환(CVD)과 만성신장질환(CKD) 분야로도 개발 범위를 넓힌다는 계획이다.
윤상선 바이오미 대표는 "예일대와 메이요 클리닉 연구진과 함께 실제 환자를 대상으로 임상을 진행하게 됐다"며 "이번 임상을 계기로 TMAU 치료제 개발뿐 아니라 뇌졸중 등 후속 적응증 개발에도 속도를 낼 것"이라고 말했다.