유한양행(000100)은 고셔병 치료제 후보 물질 임상 1상 결과를 최근 이탈리아에서 발표했다고 8일 밝혔다. 고셔병은 간과 비장이 비대해지거나 빈혈, 혈소판 감소 등의 증상을 유발하는 유전성 희귀질환이다.
유한양행은 이탈리아에서 열린 제3회 고셔병 국제 워킹 그룹 심포지엄에서 후보 물질 YH35995에 대해 소개했다. 이 후보 물질은 혈액 뇌장벽을 통과하도록 설계된 경구용 치료제로 중추 신경계 증상 개선에 기대를 모으고 있다. 전임상에서 뇌 투과율이 높고 효능이 오래 유지되는 것으로 나타났다.
임상 1상 단계에서도 전반적인 안전성과 내약성을 입증받았다. 임상은 건강한 성인 남성을 대상으로 약물을 단회(短回) 투여하는 방식으로 진행됐다. 중대한 이상 사례는 발견되지 않았다.
회사는 이런 결과를 바탕으로 4주 간격 투여 등이 가능할 것으로 전망했다. 김열홍 유한양행 R&D 총괄 사장은 "임상 개발 속도를 높여 고셔병 환자들에게 치료 대안을 제공하겠다"고 말했다.