알지노믹스(476830)는 원발성 간세포암(HCC) 치료제로 개발 중인 RZ-001이 미국식품의약국(FDA)의 첨단재생의학치료제(RMAT) 지정을 획득했다고 8일 밝혔다.
RMAT는 중증 질환 재생의료 치료제 가운데 초기 임상에서 혁신성과 치료 가능성을 입증한 후보물질에 부여되는 신속개발 제도다. 지정 시 우선 심사, 롤링 리뷰, 가속 승인 등의 혜택을 받을 수 있다.
RZ-001은 알지노믹스의 특정 RNA를 선택적으로 절단하는 리보자임 기반 RNA 편집 플랫폼 기술을 적용한 항암 유전자치료제다. 암세포만 선택적으로 공격하도록 설계해 기존 치료제 대비 안전성과 효능을 높이는 것이 특징이다. 이는 앞서 FDA로부터 희귀의약품 지정과 패스트트랙 지정도 받았다.
회사 측은 지난달 미국암연구학회(AACR 2026)에서 공개한 임상 1b·2a상 중간 결과가 RMAT 지정에 긍정적 영향을 미쳤다고 설명했다.
알지노믹스는 이번 지정을 계기로 FDA와 임상 설계, 생산·품질관리(CMC), 상업화 전략 논의를 본격화할 계획이다.
이성욱 알지노믹스 대표는 "이번 RMAT 지정은 RNA 편집 플랫폼의 혁신성과 경쟁력을 FDA로부터 인정받은 결과"라며 "미충족 의료수요가 큰 간암 분야에서 혁신적인 치료 대안을 제시할 수 있도록 글로벌 개발과 상용화에 역량을 집중하겠다"고 말했다.