국내 1호 차세대 키메라 항원 수용체 T세포(CAR-T·카티) 치료제가 탄생했다.
식품의약품안전처는 큐로셀이 개발한 국내 최초 카티 치료제 '림카토'(개발명 안발셀)를 29일 허가했다고 밝혔다. 재발성·불응성 미만성 거대 B세포 림프종(DLBCL) 환자를 대상으로 한다.
카티는 환자의 면역세포를 유전적으로 조작해 암세포를 정확히 찾아 공격하도록 만든 개인 맞춤형 유전자치료제다. 한 번 투여하면 체내에서 증식하며 지속적으로 암세포만 찾아 공격해 '살아있는 항암제'로 불린다.
카티 치료제는 2017년 스위스 노바티스의 킴리아(kymriah)에 이어 지난 2024년 영국 오토러스 테라퓨틱스의 오캣질(aucatzyl)까지 7종이 혈액암 치료제로 미국 식품의약국(FDA) 허가를 받았다. 이번 결정으로 카티 치료제 처방이 활발해질 것으로 보인다.
림카토는 큐로셀이 자체 개발한 '오비스(OVIS)' 기술을 적용한 것이 특징이다. 오비스는 암세포를 정상세포로 위장하는 면역관문 단백질(PD-1)과 함께 일부 T세포, 자연살해(NK)세포에 있는 면역 수용체(TIGIT)를 동시에 억제한다. 그만큼 치료 효과가 크다.
임상 성적도 기존 치료제보다 우수한 것으로 나타났다. 앞서 림카토는 임상 2상 시험 최종 결과에서 FDA가 허가한 6개 치료제보다 효능이 높다고 입증됐다. 암이 완전히 사라지는 환자의 비율인 완전관해율(CR)이 67.1%였는데, 킴리아(40%), 브레얀지(53%), 예스카타(54%) 대비 높게 나타났다.
부작용도 더 적었다. 세포치료제의 대표적인 부작용인 3급 이상의 사이토카인 방출증후군(CRS) 발생률은 림카토에서 9% 수준으로, 킴리아(17%)보다 낮았다. 신경독성도 림카토(3.8%)가 킴리아(11%)보다 낮았다.
치료 접근성도 개선될 전망이다. 기존 카티 치료제는 미국 공장에서 제조된 뒤 한국에 도착해 환자 투약까지 약 두 달이 걸렸지만, 림카토는 대전에서 제조돼 약 14일 만에 투약이 가능하다.
가격도 낮아질 수 있다. 현재 국내에서는 킴리아와 미국 길리어드사이언스의 '예스카타' 등이 도입됐으며, 이 중 킴리아만 건강 보험이 적용돼 환자 부담액은 1회 투여 기준 3억6000만원에서 598만원으로 낮아졌다. 림카토는 이와 비슷하거나 조금 낮게 급여 적용이 이뤄질 전망이다.
림카토는 지난해 8월 첨단바이오의약품 신속처리제도 대상으로 지정돼 임상 2상 결과만으로 허가를 받았다. 큐로셀은 향후 미국 식품의약국(FDA) 승인에도 도전할 계획이다.