알지노믹스(476830)는 간암 치료제 후보 물질 'RZ-001' 임상 중간 결과를 미국암연구학회(AACR)에서 공개한다고 19일 밝혔다. 알지노믹스는 RNA(리보핵산) 편집 기술을 보유한 유전자 치료제 개발 기업이다.
알지노믹스는 난치병을 유발하는 RNA를 제거하고 치료 물질이 포함된 RNA를 발현시킬 수 있는 기술을 갖고 있다. RZ-001은 암세포에서 나타나는 텔로머라아제 메신저리보핵산(mRNA)을 절단하고 치료용 RNA로 전환해 암세포 사멸을 유도한다.
임상은 전신 치료 경험이 없는 간세포암 환자 등을 대상으로 진행했다. 간암 치료제 후보 물질을 면역 항암제인 아테졸리주맙과 베바시주맙과 병용 투여했다. 그 결과 환자 종양이 줄어드는 반응이 나타났다. 약 23%는 암세포가 완전히 사라졌다.
알지노믹스의 간암 치료제 후보 물질은 미국 식품의약국(FDA)에서 희귀 의약품 지정을 받았다. 이는 희귀질환 치료제 개발이 원활하게 이뤄지도록 지원하는 제도다. 회사는 신속 심사, 세금 감면, 허가 수수로 면제, 최대 7년간 시장 독점권 보장 등의 혜택을 받을 수 있다.
홍성우 알지노믹스 부사장은 "학회 구두 발표에서 보다 업데이트된 임상 결과를 제시할 예정"이라면서 "긍정적인 결과지만 중간 결과인 만큼 확대 해석은 경계할 필요가 있다"고 설명했다.