에이비엘바이오(298380)는 글로벌 파트너사 컴퍼스 테라퓨틱스(Compass Therapeutics)가 개발 중인 담도암 치료제 '토베시미그'가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품 지정(ODD)을 받았다고 8일 밝혔다.
희귀의약품 지정 제도는 환자 수가 20만 명 미만인 질환을 대상으로 치료제 개발을 장려하기 위한 제도다. 지정 시 미국 기준 최대 7년의 시장 독점권이 부여되며, 세액공제, 심사 수수료 일부 면제, 임상시험 보조금, 규제기관의 개발 지원 등의 혜택을 받을 수 있다.
토베시미그는 에이비엘바이오가 개발해 미국 컴퍼스에 기술이전한 이중항체 치료제다. 종양 신생혈관 형성에 관여하는 신호 전달 경로(DLL4·VEGF-A)를 동시에 차단해, 종양 혈관 형성을 억제하는 원리다. 전임상·임상 연구에서 두 경로를 동시 억제할 경우 종양 성장 억제 효과가 확인됐다.
현재 컴퍼스는 담도암 2차 치료 환자를 대상으로 화학치료제 '파클리탁셀'과 병용하는 임상 2·3상을 진행 중이다. 이달 중 전체생존율(OS)과 무진행 생존기간(PFS) 등 주요 지표에 대한 데이터 발표가 예정돼 있다. OS는 환자가 실제로 얼마나 더 오래 생존했는지를 보여주는 지표이며, PFS는 병이 악화되지 않고 유지되는 기간을 말한다.
앞서 해당 후보물질은 2024년 4월 FDA로부터 우선심사(패스트트랙) 지정도 받았다. 회사 측은 이번 희귀의약품 지정이 향후 허가 과정에 긍정적으로 작용할 것으로 기대하고 있다.
에이비엘바이오는 이중항체 플랫폼 '그랩바디(Grabody)'를 기반으로 다수의 파이프라인을 개발 중이다. 주요 후보물질은 미국·중국·호주·한국 등에서 임상이 진행되고 있다. 회사는 추가 임상 데이터를 올해 하반기 글로벌 학회에서 공개할 계획이다.