GC녹십자는 헌터증후군 치료제 '헌터라제 ICV' 품목 허가를 페루 의약품관리국에 신청했다고 6일 밝혔다. 헌터증후군은 효소 결핍으로 골격 이상, 인지 저하가 발생하는 희귀질환이다. 환자들은 앞이마가 돌출하는 등 기형을 겪다가 30세 전에 사망한다. 처음 발견한 캐나다 의사 헌터의 이름에서 유래했다.
헌터라제 ICV는 머리에 기기를 삽입해 약물을 뇌실에 직접 투여한다. 헌터증후군 환자 70%는 중추 신경계 손상이 동반된다. 헌터라제 ICV는 환자 뇌실에 약물을 전달하며 치료 효과를 높인다. 기존 주사 제형이 뇌혈관장벽을 통과하지 못할 수 있는 점을 개선했다. 일본 임상에 따르면 헌터라제 ICV는 중추 신경 손상을 유발하는 헤파란 황산을 감소시켰다. 환자 인지 기능이 개선되거나 퇴행을 늦추는 효과도 있었다.
헌터라제 ICV는 일본과 러시아에서 상업 판매가 이뤄지고 있다. 지난해 8월 국내 식품의약품안전처에 품목 허가를 신청했다. 회사 측은 동남아, 중동, 중남미 지역으로 허가를 확대할 계획이다.
앞서 GC녹십자는 지난 2012년 헌터증후군 치료제 개발에 성공했다. 세계 두 번째로 치료제 개발에 성공하기 전에는 치료제 가격이 1회 주사 기준 수백만원에 육박했다. 이런 독점이 GC녹십자의 헌터라제 출시로 사라졌다. 환자들의 치료 여건을 개선했다는 평가를 받는다.
GC녹십자는 제2, 제3의 헌터라제를 개발한다는 전략이다. 희귀질환은 최초 신약 개발에 성공하면 국가별로 희귀 의약품 지원책이 다양해 빠른 상용화가 가능하다. 이재우 GC녹십자 개발본부장은 "중증 헌터증후군 환자에게 새로운 치료 대안을 제시했다"면서 "희귀질환 분야에서 연구개발을 지속하겠다"고 했다.