한미약품(128940)이 개발 중인 희귀질환 치료 바이오 신약이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 혁신치료제 지정을 받았다.
한미약품은 FDA가 선천성 고인슐린증(CHI) 치료제 '에페거글루카곤(HM15136)'을 혁신치료제(Breakthrough Therapy Designation, BTD)로 지정했다고 5일 밝혔다.
혁신치료제 지정은 중대한 질환 치료에서 기존 치료제 대비 임상적 개선 가능성이 확인된 신약의 신속한 개발·허가를 지원하는 제도다. FDA의 집중적인 자문과 함께 허가 신청 시 자료를 부분적으로 제출해 검토받을 수 있는 순차 심사(Rolling Review)도 허용된다. 우선 심사(Priority Review) 같은 심사 가속화 가능성도 커진다.
한미약품은 기존 치료의 한계를 극복하기 위해 세계 최초 주 1회 투여 제형으로 에페거글루카곤을 개발하고 있다. 선천성 고인슐린증은 인슐린 과다 분비로 저혈당을 유발하는 희귀질환으로, 현재 해당 적응증으로 FDA가 승인한 치료제는 없다.
회사가 지난해 발표한 글로벌 임상 2상 중간 분석 결과, 에페거글루카곤은 우수한 안전성과 내약성을 보였으며 저혈당 및 중증 저혈당 발생을 유의미하게 감소시켰다. 글로벌 임상 2상은 순조롭게 진행 중이며 최종 결과는 올해 하반기 공개될 예정이다.
이문희 한미약품 GM임상팀장(상무)은 "BTD 지정을 계기로 FDA와의 협의를 통해 3상 임상을 효율적으로 설계하고, 롤링 리뷰 등 제도적 이점을 적극 활용할 것"이라고 말했다.
최인영 한미약품 R&D센터장은 "FDA의 혁신치료제 지정은 해당 신약의 긴박한 상용화 필요성은 물론, 실제 개발 가능성에 대해 FDA가 높은 평가를 내렸다는 객관적인 지표"라며 "보다 빠른 개발을 통해 해당 질병으로 고통받는 환자들에게 큰 희망을 줄 수 있도록 회사의 모든 역량을 집중하겠다"고 말했다.
에페거글루카곤은 앞서 미국·유럽·한국에서 희귀의약품(ODD)으로, 미국 FDA에서는 소아 희귀질환 치료제(RPD)로도 지정됐다.