이엔셀(456070)이 근감소증 치료제 후보물질의 임상 전략을 조정, 유효성 검증 범위를 확대한다.
이엔셀은 지난 3일 동종 탯줄유래 중간엽 줄기세포 치료제 후보물질 'EN001'의 근감소증 적응증 임상시험계획(IND) 변경 승인 신청서를 제출했다고 공시했다. 기존 1·2a상에서 1·2상으로 확장해 더 많은 환자를 대상으로 유효성을 탐색하겠다는 구상으로 풀이된다.
공시에 따르면, 이번 임상은 다기관·무작위배정·이중눈가림·위약대조 방식으로 진행된다. 식품의약품안전처 승인을 받아 국내에서 실시되며, 1상은 삼성서울병원 단일기관에서, 2상은 삼성서울병원과 추가 의료기관에서 진행될 예정이다.
1상에서는 EN001 반복 투여 시 안전성과 내약성을 평가해 최대내약용량(MTD)과 제2상 권장용량(RP2D)을 도출한다. 2상에서는 베이스라인 대비 24주 시점의 간편신체기능검사(SPPB) 총점 변화량을 통해 위약 대비 EN001의 유효성을 평가한다.
1상은 공개(open-label) 용량 증량(3+3) 디자인으로, 코호트당 3~6명을 등록해 4주 간격으로 3회 투여한 뒤 용량제한독성(DLT)을 평가한다. 2상에서는 저용량군·고용량군·위약군을 1:1:1 비율로 무작위 배정해 효능과 안전성을 비교 분석한다.
1차 평가지표로는 1상에서 DLT와 투약 중단 관련 약물이상반응을, 2상에서는 24주 시점의 SPPB 점수 변화량을 설정했다. 통계 분석은 공변량분석(ANCOVA)을 적용해 각 시험군과 대조군 간 평균 변화량을 비교한다.
임상 시험 기간은 임상시험심사위원회(IRB) 승인일로부터 약 30개월로 예상되며, 목표 모집 인원은 1상 9~18명, 2상 114명이다. 2상은 탈락률 20%를 감안해 군당 38명을 등록할 계획이다.
회사 측은 이번 변경이 EN001 저용량과 고용량군의 유효성을 보다 명확히 탐색하기 위한 조치라고 설명했다.