메디포스트(078160)는 퇴행성 무릎 연골 줄기세포치료제 '카티스템(CARTISTEM®)'이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 임상 3상 임상시험계획(IND) 승인을 받았다고 4일 밝혔다.
이에 따라 메디포스트는 미국과 캐나다에서 카티스템의 임상 최종 단계에 돌입한다. 미국·캐나다 임상 3상은 카티스템 투여군과 외과적 연골 절제술 대조군을 비교하는 방식으로 진행된다. 수술 후 2년간의 추적 관찰을 통해 유효성과 안전성을 평가하는 설계다.
임상은 미국과 캐나다 내 약 60개 임상시험기관에서 실시되며, 중등증·중증 무릎 골관절염 환자 수백명이 참여할 예정이다. 올해 1분기 중 첫 환자 등록을 목표로 하고 있다.
카티스템은 국내에서 2012년 식품의약품안전처 품목허가를 받아 시판되고 있다. 메디포스트는 장기간 축적된 실제 치료 데이터를 통해 안전성과 연골 재생 효과가 확인됐다고 설명했다.
회사는 이번 임상을 통해 카티스템이 연골 재생을 기반으로 한 질환근본치료제로서 무릎 골관절염 치료에 유효하고 안전하다는 점을 입증한다는 계획이다. 미국 임상 3상과 병행해 글로벌 제약·바이오 기업을 대상으로 미국, 중국 등 주요 지역에서의 사업 개발 협력도 추진하고 있다.
일본에서는 이미 카티스템 임상 3상을 완료했으며, 현재 최종 임상시험결과보고서(CSR)를 준비 중이다. 임상 결과는 올해 2분기 발표할 예정이며, 하반기 품목허가 신청을 거쳐 2027년 내 허가 획득을 목표로 하고 있다.
지난해 12월에는 일본 테이코쿠 제약과 일본 내 독점 판매권 계약을 체결해 118억원의 선수금과 148억원 규모의 인허가 기술료를 확보했다. 향후 판매 실적에 따른 추가 기술료를 통해 일본 사업화 기반을 강화한다는 방침이다.
이승진 메디포스트 글로벌사업본부장 겸 미국법인 공동 대표는 "이번 미국 임상 3상 IND 승인은 카티스템의 임상적 가치와 동종 줄기세포치료제로서의 기술력, 생산·품질관리 역량이 미국에서도 공식적으로 인정받았다는 점에서 의미가 크다"며 "미국 임상을 차질 없이 진행해 무릎 골관절염 치료의 새로운 옵션을 제시하겠다"고 말했다.