이엔셀(456070)은 유럽의약품청(EMA)에 샤르코마리투스병(CMT) 치료 후보물질 'EN001'의 희귀의약품 지정(ODD)을 신청했다고 27일 밝혔다.
회사 측은 "EN001의 글로벌 개발 가능성을 확대하고, 유럽 시장에서 제도적 지원과 사업 기반을 선제적으로 확보하기 위한 전략적 행보"라고 설명했다.
CMT는 말초신경 손상으로 인해 근력 저하, 감각 장애, 보행 이상 등이 점진적으로 악화되는 희귀 신경질환이다. 이엔셀은 지난해 2월 EN001의 CMT 적응증에 대해 미국 식품의약국(FDA)로부터 희귀의약품 지정을 받은 바 있다.
EN001은 동종 탯줄유래 중간엽줄기세포(MSC) 기반 치료제다. 이엔셀은 현재 CMT1A 환자를 대상으로 국내 임상을 진행 중이다.