식품의약품안전처는 뇌종양의 종류인 신경교종 치료 희귀의약품을 허가했다고 밝혔다. 신경교종은 뇌와 척수의 신경교세포에서 생기는 뇌종양이다.
이번에 허가된 치료제는 프랑스 제약사 세르비에가 개발한 '보라니고(성분명 보라시데닙시트르산)'다. 약은 10㎎과 40㎎ 두 가지 용량으로 허가됐다.
수술 후 남은 종양이 있는 12세 이상, 체중 40㎏ 이상 환자 중 IDH 1 또는 IDH 2 효소에 돌연변이가 있는 2등급 성상세포종 또는 희돌기교종 환자에게 사용된다. 성상세포종과 희돌기교종은 신경교세포에서 생기는 신경교종의 대표적 종류다.
IDH-돌연변이 신경교종은 특정 유전자(IDH)에 변이가 발생해 생기는 악성 뇌종양으로, 50세 이하 젊은 성인에서 가장 흔한 악성 뇌종양으로 알려져 있다.
보라니고는 IDH 1·2 효소에 변이가 있는 환자에게만 효과가 있다. 변이가 생기면 몸에서 정상보다 많은 발암 물질인 2-HG가 만들어져 종양이 빠르게 자라지만, 보라니고는 이 과정을 억제해 종양 세포의 성장을 막는다. 이러한 작용 방식 때문에 '표적치료제'로 불린다.
이번 허가로 IDH 변이가 있는 뇌종양 환자들에게 새로운 치료 기회가 열릴 것으로 기대된다. 식약처는 "앞으로도 안전성과 효과가 충분히 검증된 치료제를 신속하게 공급해, 희귀·난치성 질환 환자들이 치료를 받을 기회를 확대할 수 있도록 최선을 다할 계획"이라고 밝혔다.