삼일제약(000520)은 자사가 국내 독점 판권을 보유한 무릎 골관절염 치료 신약 후보 물질 '로어시비빈트(Lorecivivint)'가 최근 미국 식품의약국(FDA) 신약 허가 신청(NDA, New Drug Application) 절차를 완료했다고 7일 밝혔다.
이는 미국 샌디에이고에 본사를 둔 바이오기업 바이오스플라이스 테라퓨틱스(Biosplice Therapeutics)가 개발한 신약이다.
회사는 CLD/DYRK 키나아제(CLD/DYRK kinase)를 표적으로 하는 소분자 저해제(small molecule inhibitor) 퍼스트 인 클래스(first in class·세계 최초 혁신 신약) 치료제 개발에 주력해 왔다. CLD·DYRK 키나아제는 연골 세포의 퇴행과 염증 반응을 조절하는 세포 내 신호전달 단백질 효소다. 소분자 저해제는 분자 크기가 작은 화합물로 질병을 유발하는 단백질 효소의 작동을 직접 차단하는 원리다.
로어시비빈트는 연간 1~2회 관절 내 주사로 투여하는 현탁액 제형으로 개발됐다. 회사 측은 "총 11건의 임상시험을 통해 매우 우수한 안전성 프로파일을 확인했으며 통증 개선, 기능 개선 효과를 일관되게 입증했다"고 설명했다.
회사에 따르면 2년간 진행된 임상 3상 시험을 통해 X선 촬영을 통한 내측 관절 간격(medial joint space width, JSW) 개선이 확인됐다. 이는 연골 손실을 반영하는 핵심 지표로, 로어시비빈트가 무릎 골관절염 분야에서 질병 진행 자체를 늦출 수 있는 치료제로서 잠재력을 갖췄다는 의미라고 회사 측은 설명했다.
로어시비빈트를 투여받은 환자군은 6개월 차에 위약 대비 통증 개선, 12개월 차에는 통증과 기능 모두 통계적으로 유의미한 개선을 보였다. 구조적으로도 긍정적인 변화를 보였다. 1년 간격으로 로어시비빈트를 2회 투여받은 환자군에서는 내측 관절 간격이 유지됐으며, 위약 1회 투여 후 관절 간격이 좁아졌던 위약군에 로어시비빈트를 1회 추가 투여하면 관절 간격이 증가하는 경향이 관찰됐다.
에리히 호슬리(Erich Hosli) 바이오스플라이스 최고경영자(CEO)는 "10년이 넘는 임상 개발 끝에 미국 신약 승인 신청을 하게 돼 기쁘다"며 "고통을 겪고 있는 골관절염 환자들에게 안전하고 효과적이며 구조적 진행을 늦출 수 있는 새로운 치료 대안을 통해 환자들의 치료 과정을 획기적으로 개선할 수 있기를 기대한다"고 말했다.