종근당(185750)은 최근 미국 캘리포니아에서 열린 '2025 미국 신경과학학회(Society for Neuroscience Annual Meeting)'에서 퇴행성 신경질환 치료제 후보물질 'CKD-513'의 비임상(동물 및 세포 실험 단계) 연구 성과를 포스터로 발표했다고 3일 밝혔다.
CKD-513은 신경세포 내부에서 축삭(axon, 신경세포의 긴 돌기)을 따라 물질이 이동하는 과정을 방해하는 효소 HDAC6를 선택적으로 억제한다. 이를 통해 신경세포 내부 구조인 미세소관(microtubule)을 안정화하고 축삭 수송 기능을 회복시켜, 신경세포 기능을 직접 개선하는 새로운 기전의 약물이다.
CKD-513은 신경세포 내 미세소관(microtubule)의 안정성을 저하시켜 축삭(axon) 내 물질 수송을 방해하는 효소인 'HDAC6′를 선택적으로 억제함으로써 미세소관의 안정성과 축삭 수송을 회복시켜 신경세포 기능을 직접 개선하는 새로운 기전의 치료 후보물질이다.
종근당에 따르면, CKD-513은 뇌 안으로 약물이 잘 침투하도록 설계돼 기존 HDAC6 억제제의 한계를 극복했다. 알츠하이머성 치매, 타우병증, 샤르코-마리-투스(Charcot-Marie-Tooth, CMT) 등 퇴행성 신경질환 치료를 목표로 개발 중이다.
이번 학회 발표에서는 타우병증 모델에서의 유효성이 공개됐다. 타우병증은 뇌 신경세포 내 타우(tau) 단백질이 비정상적으로 쌓여 신경세포 기능을 떨어뜨리는 질환으로, 알츠하이머성 치매를 포함한 여러 신경질환의 주요 원인으로 알려져 있다.
비임상 연구 결과 CKD-513은 HDAC6에 대한 높은 선택성과 뛰어난 뇌 투과성을 확보했으며, 타우 단백질이 과발현된 세포와 동물 모델에서 손상된 축삭 수송을 정상 수준으로 회복시키는 것으로 확인됐다. 또한, 해당 동물 모델에서 인지 기능과 기억력이 개선됐고, 장기기억 강화(LTP, long-term potentiation) 평가에서도 신경세포 기능 개선이 입증됐다.
종근당 관계자는 "이번 발표는 HDAC6 억제 플랫폼 기술의 가능성을 입증한 의미 있는 성과"라며 "앞으로 타우병증과 CMT 모델에서 확인된 신경세포 기능 개선 효과를 기반으로 신경계 질환 연구·개발을 더욱 가속화할 계획"이라고 말했다.
CKD-513은 최근 국가신약개발사업단(KDDF) 국책과제에 선정돼 전임상 연구 지원을 받고 있으며, 내년 말 임상 1상 진입을 목표로 개발된다. 국가신약개발사업은 국내 제약·바이오산업의 글로벌 경쟁력 강화를 위해 범부처 차원에서 지원하는 연구개발(R&D) 사업으로, 신약 개발의 전 과정에 걸쳐 연구 지원과 상용화 성과 창출을 목표로 한다.