GC녹십자는 이달 열린 '2025 KSGCT 정기학술대회'를 비롯한 국내외 학회에서 '혁신 신약 개발을 위한 차세대 mRNA-LNP 플랫폼' 관련 주요 연구 성과를 잇달아 발표했다고 26일 밝혔다. mRNA-LNP 기술은 mRNA를 LNP라는 '운반체'에 넣어 몸속 세포에 전달하는 방식이며, 차세대 백신·치료제 개발의 핵심 플랫폼으로 꼽힌다.
회사는 자체 보유한 UTR(Untranslated Region) 특허와 AI 기반 코돈(codon) 최적화 기술을 적용해 mRNA가 만들어내는 단백질의 양과 발현 지속시간을 크게 끌어올리는 데 성공했다고 밝혔다. UTR은 mRNA 양쪽 끝에 붙어 단백질 생성의 안정성과 효율을 조절하는 부분을 말한다. 코돈은 단백질을 만들 때 '어떤 아미노산을 넣을지' 지시하는 3개 염기 조합이다.
독자 구축한 LNP(Lipid Nanoparticle) 플랫폼은 특정 세포로 약물을 정확히 전달하는 능력을 높이면서도 독성은 낮췄다고 했다. LNP는 mRNA를 몸 안에서 보호해 표적 세포까지 안전하게 운반하는 '지질(지방) 캡슐' 구조다.
GC녹십자는 이 플랫폼을 바탕으로 코로나19·인플루엔자 등 감염병 백신, 항암 백신, 희귀질환 치료제, 유전자 편집, CAR-T 등 세포치료제 분야로 연구 적용 범위를 넓히고 있다.
특히 항암 백신 연구에서는 의미 있는 성과가 나왔다. 기존 벤치마크 LNP보다 강한 항원 특이적 CD8+ T세포 반응을 유도했고, 동물 모델 실험에서는 종양 크기를 유의미하게 줄였다. CD8+ T세포는 암세포를 직접 공격해 사멸시키는 핵심 면역세포다.
아울러 자체 mRNA 기술로 개발한 CAR-T 세포치료제 후보물질은 체외 실험(ex vivo)에서 B세포를 최대 99% 제거하는 결과를 보였다. B세포 제거율은 CAR-T 항암 효과를 판단하는 핵심 지표로, 비정상 B세포를 얼마나 정확히 없애는지가 치료 효능과 직결된다.
마성훈 GC녹십자 MDD(Medicine Discovery & Development) 본부장은 "mRNA-LNP 플랫폼은 백신을 넘어 다양한 치료제 영역으로 확장되고 있다"며 "축적된 연구 성과를 기반으로 혁신 치료제 개발을 지속하겠다"고 말했다.