툴젠(199800)은 홍콩 기반 지질 나노입자(LNP) 기술 전문 기업 젠에딧바이오(GenEditBio)와 유전자 교정 치료제 공동 개발한다고 24일 밝혔다.
회사는 젠에딧바이오와 이같은 내용의 상호 기술이전 계약을 체결했다. 이번 협약은 툴젠의 유전자 교정 기술과 젠에딧바이오의 최첨단 약물 전달 플랫폼 기술을 결합하는 오픈 이노베이션 전략의 일환이다.
양사는 이번 협력을 통해 치료 옵션이 제한적인 질환에 대해 단회 투여(Once-and-Done)로 완치 가능한 유전자 교정 치료제를 공동 개발할 계획이다. 유전자 교정 치료제 개발에는 표적 유전자를 정확히 교정하는 CRISPR-Cas9 기술과 이를 원하는 조직에 안전하고 효율적으로 전달하는 기술 확보가 필수적이다.
젠에딧바이오는 LNP 등 핵심 전달체 기술을 보유하고 있으며, 현재 **죽상경화성 심혈관질환(ASCVD) 관련 치료제 'GEB-200'**을 개발 중이다. GEB-200은 ASCVD 주요 위험인자인 Lp(a) 단백질을 영구적으로 감소시키는 것을 목표로 하며, 전 세계 인구의 약 20%가 Lp(a) 고위험군에 해당한다. 기존 반복 투여 방식의 약물을 대체할 수 있는 단회 투여 방식의 혁신적 유전자 교정 신약으로 주목받고 있다.
양사는 그동안 긴밀한 공동연구를 통해 GEB-200 개발을 진행해왔으며, 최근 비인간 영장류 시험을 통해 타겟 유전자 조절 효과와 안전성을 입증해 핵심 전임상 단계를 마무리했다.
앞으로 양사는 툴젠의 검증된 CRISPR-Cas9 기술과 젠에딧바이오의 LNP 전달 기술을 결합해 GEB-200 임상시험계획(IND) 승인 가속화와 공동 기술이전, 수익 배분 등을 추진할 계획이다.
종리 젱오(Zongli ZHENGo) 젠에딧바이오 대표는 "이번 계약을 통해 임상 적용 예측성이 높은 젠에딧바이오 약물 전달 기술과 툴젠의 CRISPR-Cas9 기술을 결합, GEB-200 개발을 가속할 수 있게 돼 기쁘다"고 말했다.
유종상 툴젠 대표는 "최근 버브 테라퓨틱스(Verve Therapeutics)가 일라이릴리로부터 10억 달러 선수금과 3억 달러 마일스톤 규모로 인수되는 등 유전자 교정 시장과 심혈관 질환 치료제 시장에 대한 기대감이 높아지고 있다"며 "이번 공동 개발 프로젝트를 통해 원천기술과 약물 전달 기술의 시너지를 창출, 혁신적 치료제를 더 많은 환자에게 제공하기 위해 최선을 다하겠다"고 밝혔다.