이엔셀, 샤르코마리투스병 신약 임상 통합 진행

첨단바이오의약품 위탁개발생산(CDMO)·신약 개발 기업 이엔셀(456070)은 희소 질환 샤르코마리투스병(CMT) 1A형 환자를 대상으로 한 임상 1b·2a상을 합쳐 임상시험을 진행한다고 18일 밝혔다.

회사는 이를 위해 식품의약품안전처에 CMT 1A형 환자를 대상으로 EN001을 적용하는 임상 1b·2a상 변경 신청을 완료했다.

CMT는 손발 변형과 근육 위축을 일으키며 심할 경우 시각·청력 상실까지 유발할 수 있는 유전성 질환이다.

EN001은 이엔셀의 독자적인 기술로 배양한 중간엽 줄기세포 치료제다. 손상 신경으로 이동해 치료 물질을 분비하고 신경 수초를 재생시키는 역할을 해 미국 식품의약국(FDA)의 희귀의약품으로도 지정됐다. 신경 수초는 말초 신경과 중추 신경에서 신경섬유(축삭)를 감싸는 지방층 구조다.

회사는 임상 1b와 2a를 하나로 진행해 행정 절차와 시간을 줄이고 효율성을 높이려는 전략이라고 설명했다. 이번 통합 임상에서는 최대 내약 용량(MTD)과 임상 2a 권장 용량(RP2D)을 결정하고, 24주 시점 CMT 신경병척도 변화를 기준으로 유효성을 평가할 계획이다.

이엔셀 관계자는 "EN001은 저용량군과 고용량군 환자 투여 평가에서 안전성과 탐색적 치료 효과를 확인해 이번 통합 임상으로의 변경 신청을 완료했다"며 "보다 속도감 있고 효율적인 통합 임상을 진행해 CMT 환자들에게 치료제가 적기에 제공될 수 있도록 최선을 다하겠다"고 말했다.