일본 제약기업 스미토모파마(Sumitomo Pharma)가 유도만능줄기세포(iPS세포)를 활용한 파킨슨병 치료제의 시판 허가를 일본 규제 당국에 신청했다. 최종 승인 시 iPS세포를 활용한 세계 첫 파킨슨병 치료제가 될 전망이다.
6일 니혼게이자이신문에 따르면 스미토모파마는 iPS세포로 만든 신경세포를 파킨슨병 환자에 이식하는 치료제의 제조·판매 허가를 후생노동성에 신청했다.
파킨슨병은 뇌에서 도파민을 분비하는 신경세포가 망가져 운동 기능이 저하하는 퇴행성 질환인데, 아직 근본적인 치료법이 없다.
야마나카 신야 일본 교토대 교수가 iPS세포를 발견해 2012년 세계 노벨 생리의학상을 받아, 스미토모파마가 그와 함께 협력해 치료법 상용화에 도전하고 있다.
iPS세포는 다 자란 세포에 특정 유전자나 단백질, 또는 화학물질을 넣어 인체 모든 세포로 자랄 수 있는 배아줄기세포 상태로 역분화를 유도한 것이다. 배아줄기세포는 정자·난자가 만난 수정란에서 얻는데, iPS세포는 그렇지 않아 생명윤리 논란을 피할 수 있다. 환자 자신의 세포로 치료제를 만들 수 있어 면역억제제가 필요 없는 것도 장점이다.
스미토모파마는 교토대 연구팀이 파킨슨병 환자 6명을 대상으로 한 임상시험에서 심각한 부작용이 없고 4명은 운동 기능이 개선됐다는 사실을 확인했다고 밝혔다.
스미토모파마의 iPS세포 치료제가 정식 승인되면 세계 첫 iPS세포 파킨슨병 치료제가 되지만, 임상시험 규모가 작고 치료 효과에 관한 추가 검증이 필요해 후생노동성도 조건부로 승인할 가능성이 높다고 니혼게이자이신문은 보도했다. 조건부 승인은 시판 후 일정 기간 안에 유효성과 안전성 관련 데이터를 추가 제출하는 방식이다.
스미토모파마는 미국에서도 보다 규모가 큰 임상시험을 하고 있다. 스미토모파마의 연간 재생의료·세포치료 투자액은 100억엔(약 943억원)에 달한다. 일본에선 스미토모파마 외에도 쿼립스가 iPS세포 유래 심장질환 치료제 허가를 신청했다.