차바이오텍(085660)은 미국 자회사 마티카 바이오테크놀로지가 미국 바이오기업 차일즈 큐어(Child’s Cure)와 세포유전자 치료제의 핵심 원료인 바이럴 벡터를 개발·생산하는 위탁개발생산(CDMO) 계약을 체결했다고 7일 밝혔다.
바이럴 벡터(Viral Vector)는 유전물질을 세포에 주입하기 위해 개발된 운반체다. 독성이 거의 없는 바이러스 껍데기에 치료 유전자를 넣어 암세포나 질병세포에 전달한다.
이번 계약에 따라 마티카 바이오는 희귀 소아질환치료제 개발에 필요한 공정·분석법을 개발하고, 아데노연관바이러스(AAV9) 벡터를 생산해 차일즈 큐어에 제공한다. 차일즈 큐어는 마티카 바이오가 생산한 아데노연관바이러스 벡터를 활용해 GNAO1(뇌병증), CDKL5 연관 질환 등 희귀 소아질환 치료제를 개발할 예정이다.
AAV9는 아주 작은 크기의 바이러스로, 세포 분열 과정을 거치지 않아도 세포를 감염시킬 수 있는데, 이를 세포 감염이 어려운 근육, 망막, 중추 신경계의 유전자 치료제로 활용할 수 있다. 폴 김 마티카 바이오 대표는 “마티카 바이오는 자체 플랫폼을 가지고 있어 빠른 시간에 고품질의 벡터를 생산할 수 있다”고 말했다.
자이누 조가니 차일즈 큐어 공동설립자는 “마티카 바이오와 협력해 희귀 소아질환을 앓고 있는 어린이들에게 필요한 치료법을 개발할 수 있게 돼 기쁘다”고 전했다.
한편, 희소 질환 GNAO1는 염색체 유전자의 돌연변이에 의해 발생하고 발달 지연과 경기, 비정상적인 운동 양상을 유발한다. CDKL5는 우리가 가지고 있는 약 2만개 유전자 중 하나로, 이 유전자에 이상이 발생하는 경우 경련 발작을 비롯해 다양한 증상의 신경발달 질환을 앓게 된다. 세계적으로 4만~6만명당 한 명꼴로 발생하며, CDKL5 유전자의 이름을 따서 CDKL5 연관 질환으로 명명됐다.