큐로셀(372320)은 차세대 키메라항원수용체 T세포(CAR-T) 치료제 ‘안발셀’이 식품의약품안전처로부터 개발단계 희소의약품으로 지정됐다고 26일 밝혔다.
안발셀은 재발성·불응성 거대B세포림프종(LBCL) 환자를 위한 최초의 국내 개발 CAR-T 치료제다.
희소의약품 지정은 희소난치성 질환과 생명을 위협하는 질병에 대한 치료제를 신속히 개발하고 허가할 수 있도록 지원하는 제도다. 식약처는 2013년부터 개발단계 희소의약품 지정 제도를 도입해 해당 질환에 대한 치료제 개발을 장려해왔다.
개발단계 희소의약품은 희소의약품 지정에 관한 규정 고시 제2조에 따라 국내 임상단계에 있는 의약품 중 국내에서 환자 수(유병인구)가 2만 명 이하인 질환에 사용되는 의약품이나, 기존 대체 의약품보다 현저히 안정성 또는 유효성이 개선된 의약품을 뜻한다.
희소의약품에 지정되면 품목허가 유효기간이 기존 5년에서 10년으로 연장되며, 허가 신청 시 수수료가 감면된다. 또한, 개발 중인 신약에 대한 독점적인 자료 보호 기간이 기존 4~6년에서 10년으로 늘어난다. 여기에 품목허가증이 안전성·유효성 검토 결과서로 대체되는 등 급여 평가를 위한 서류 제출이 간소화된다.
안발셀은 최근 LBCL 환자를 대상으로 한 임상 2상에서 암세포가 모두 사라진 완전관해에 도달한 비율(CRR) 67.1%를 확인했다. 큐로셀에 따르면 이는 글로벌 시장에서 출시된 CAR-T 치료제들의 기존 임상시험 결과와 비교해 가장 우수한 완전관해율이다. 현재 식약처의 첨단바이오의약품 신속처리제도, 혁신제품 신속심사 제도(GIFT), 보건복지부의 허가신청-급여평가-약가협상 병행 시범사업 2호 대상 약제로 선정돼 내년 중 출시를 앞두고 있다.
김건수 큐로셀 대표는 “안발셀은 대체 치료제가 없는 말기 LBCL 환자들에게 새로운 치료 대안이 될 혁신적인 CAR-T 치료제”라며, “이번 개발단계 희소의약품 지정에 이어, 안발셀의 신속한 신약허가와 상업화를 위해 최선을 다하겠다”라고 말했다.