혁신신약 개발기업 메드팩토(235980)는 골육종에서 TGF-베타(β) 억제제인 ’백토서팁’ 치료 효과를 입증한 논문이 국제 학술지 ‘캔서 커뮤니케이션즈(Cancer Communications, IF 20.1)’에 게재됐다고 8일 밝혔다.
골육종은 뼈 또는 뼈 주변 연골 등 유골 조직에서 발생하는 악성종양으로, 어린이와 청소년에서 발병률이 높다. 이번 연구는 미국 클리블랜드 케이스 웨스턴 리저브 대학(Case Western Reserve University) 연구진과 메드팩토가 진행했다. 연구팀은 골육종 미세환경에서 TGF-β가 골육종 환자의 전체 생존에 영향을 미친다는 것을 확인했다.
골육종 미세환경에서 TGF-β가 암 유발인자인 C-Myc의 발현을 증가시켜 암의 증식과 전이를 촉진하고, 면역 억제 종양 미세 환경을 조성한다는 것을 입증한 것이다. 또 골육종 종양 미세환경에서 TGF-β가 세포독성 T 세포·자연 살해(NK) 세포의 기능을 억제하는데, 백토서팁이 세포독성 T 세포와 NK세포를 활성화해 종양 성장을 둔화하는 것을 확인했다.
이와 함께 폐 골육종 모델에서 백토서팁이 종양 성장을 효과적으로 억제하고, 폐 전이를 감소시키는 것을 입증했다. 골육종 환자의 25~50%는 암이 폐로 전이되고, 항암 치료 중에도 폐 전이가 진행돼 사망으로 이어지는 것으로 알려져 있다.
메드팩토가 개발 중인 백토서팁은 미국 케이스웨스턴리저브대학에서 진행한 전임상 데이터를 토대로 미국 식품의약국(FDA)으로부터 동정적 사용 승인(Compassionate Use)을 받아 소아 골육종 환자에게 투여해 생존 기간 연장과 우수한 치료 효과를 확인했다.
백토서팁은 골육종 질환에 대해 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀약품 지정(ODD)·소아희귀질환지정(RPDD), 신속심사 승인(FTD) 지정을 받았다. 유럽에서도 희귀약품(OMPD) 지정이 완료됐다. 현재 백토서팁은 미국과 한국에서 재발·난치성 골육종 환자를 대상으로 단독요법에 대한 임상 1·2상을 진행 중이다.
캔서 커뮤니케이션즈는 인용지수(Impact factor)가 20이 넘는 암 연구분야의 주요 국제 학술지다.